2016年，在过去的6个月内，FDA审评审批了14种创新药物，笔者详细整理了14种药物的主要信息（Table1），并对其中几个药物做了较为详细的介绍。

Table1  14种创新药物信息一览

序号

商品名

适应症

公司

批准时间

备注

1

Zepatier

基因1，4型丙肝

默沙东

2016/01/28

组合药物

2

Briviact

癫痫

优时比制药公司

2016/02/19

新一代抗癫痫药物

3

Anthim

吸入性炭疽病

Elusys Therapeutics

2016/03/18

单克隆抗体

4

Taltz

斑块状银屑病

礼来制药

2016/03/22

单克隆抗体，首个获批药物

5

Cinqair

哮喘

Teva Respiratory

2016/03/23

人源化单克隆抗体

6

Defitelio

严重肝静脉闭塞症

Jazz harmaceuticals

2016/03/30

首个获批药物

7

Venclexta

17p基因缺失突变的慢性淋巴细胞白血病

艾伯维

2016/04/11

突破性疗法认定、优先审评、加速批准以及孤儿药资格

8

Nuplazid

幻觉或妄想等精神疾病的帕金森症患者

ACADIA Pharmaceuticals

2016/04/30

首个获批药物

9

Tecentriq

癌症局部晚期，或肿瘤已发生转移的尿路上皮癌

Genentech

2016/04/30

突破性疗法认定、优先审评资格以及加速审批资格，单克隆抗体

10

Zinbryta

多发性硬化症

百健艾迪，艾伯维

2016/04/30

IgG1单克隆抗体

11

Ocaliva

原发性胆汁性胆管炎，对现有标准疗法药物熊去氧胆酸不耐受、或者与熊去氧胆酸联用于对熊去氧胆酸治疗没有充分应答

Intercept Pharmaceuticals

2016/05/27

-

12

Axumin

前列腺特异抗原（PSA）水平出现升高的患者的诊断

Blue Earth Diagnostics

2016/05/27

-

13

NETSPOT

罕见神经内分泌肿瘤诊断

Advanced Accelerator Applications

2016/06/01

-

14

Epclusa

丙肝

Gilead Sciences

2016/06/28

突破性疗法认证，优先审评资格

　　一． 抗体药物占据举足轻重的地位

　　FDA批准的14种药物中，抗体药物占6个，分别是Anthim, Taltz, Cinqair, Nuplazid, Tecentriq, Zinbryta。近年来，抗体药物研发受到持续关注，着抗体免疫原性问题的解决，抗体药物在肿瘤、自身免疫性疾病以及心脑血管疾病等领域发挥着越来越重要的作用。抗体类药物市场规模同样具有惊人，2015年全球最畅销TOP10药物中抗体类药物占据大半，抗体研发的投入受到政策和资本的关注。然而，值得注意的是，抗体药物的研发需要长期的技术积累，技术门槛相对很高，例如此次获批的百健艾迪药物Zinbryta，该药物与1997年罗氏已退市的药物Zenapax具有相同的活性成分，百健艾迪创新性的改变了药物的的制备工艺、极大地提高了单抗的质量，得到了Daclizumab 的高产菌株（high-yield process），这就提示广大业界人士必须时刻更新抗体研发新思路新方法，并注重技术积累。

　　二.丙肝治疗药物获得突破

　　FDA批准两个新组合药物用于慢性丙型肝炎病毒感染，分别是Epclusa (sofosbuvir/velpatasvir) 用于全部6种基因型丙肝患者和 Zepatier (grazoprevir/elbasvir)用于基因型1/4丙肝患者。这对丙肝治疗是一个重大的突破，Epclusa也成为全球首个也是唯一一个全口服、泛基因型、单一片剂的丙肝治疗方案。近日，欧洲药品管理局 (EMA)也支持批准两个新组合药物用于慢性丙型肝炎病毒感染。

　　三．个别疾病治疗获得进展

　　FDA批准的几款药物对斑块状银屑病、严重肝静脉闭塞症、幻觉或妄想等精神疾病的帕金森症患者以及癫痫疾病的治疗带来了前所未有的进展，这几种首次获批的药物使相应疾病的有效控制具有更多的可能性。另外，FDA同时给予Venclexta，Tecentriq，Epclusa三种药物突破性疗法认证、优先审评资格或加速审评资格，药物的审批对慢性淋巴细胞白血病、肿瘤已发生转移的尿路上皮癌、丙肝的治疗带来突破，FDA灵活多样的药物审批模式同样值得中国监督管理部门借鉴。