最近几年，很多欧美药企开始将目光锁定在"孤儿药"市场，国际医药市场开始变革，"孤儿药"市场发展呈现迅猛势头。那么为什么这类治疗罕见疾病的药物能成为制药公司竞相追逐的新宠呢？"孤儿药"到底潜藏了多大的商机呢？

　　"孤儿药"由何而来？

　　罕见病：又称"孤儿病"，是指盛行率低、少见的疾病，世界卫生组织将罕见病定义为患病人数占总人口的0.65‰-1‰之间的疾病或病变。常见的有白血病、地中海贫血、血友病、苯丙酮尿症、白化病、法布瑞病、成骨不全症、戈谢病等。而用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，由于药物稀缺，被形象地称为"孤儿药"。

　　"孤儿药"投资回报大 欧美药企追逐开发

　　按WTO罕见病定义粗略估计，我国罕见病患者至少在1000万以上，常见罕见病包括白血病、血友病、白化病、法布瑞病、戈谢病、成骨不全症、苯丙酮尿症等。而随着处方药市场逐渐明日黄花，大疾病人群已经退出了主流客户群的舞台，以往不受制药公司重视的"孤儿药"，如今要成为过去了。很少有人再敢对"孤儿药"的开发不屑一顾，因为其中往往蕴含着极高的科技能量和商业价值。

　　在过去的10年，"孤儿药"的销售增长为年均25.8%，优于另一组非"孤儿药"20.1%的年均增长。目前"孤儿药"的全球市场价值已经达到500亿美元，而且将蚕食其他药物市场。预计到2018年，"孤儿药"市场将达到127亿美元，占处方药销售总额的16%。

　　而"孤儿药"迅猛发展的原因在于，稀少疾病群体是一个潜在的利益客户群，开发治疗稀少疾病群体的稀少药物以某些合适的价位售出，会获得丰厚的利益。而且对于特殊的市场会受到独占权保护，大量研发资金资助、临床研究和新药报批相对时间较短。

　　欧美"孤儿药"市场发展迅猛的原因

　　孤儿药的研发在欧美，尤其是美国的快速发展是有多种原因的，其中很重要的一点是相关法规的制定、实施，在政策上对孤儿药的研发进行鼓励和引导，在经济上也有补偿机制。

　　促进作用主要表现在:

　　1.联邦政府对药企在孤儿药的研发经费退税及相关竞争性联邦经费支持；2.增强专利和孤儿药市场化保护；3.快速审批程序；4.规模更小的临床实验。

　　盘点十大最赚钱的"孤儿药"

　　1、利妥昔单抗（Rituxan）：全球第一个被批准用于临床治疗非霍奇金淋巴瘤（NHL）的单克隆抗体。

　　2、来那度胺（Revlimid）：由Celgene公司研发的用于治疗致死性血液疾病以及癌症的药物。

　　3、艾库组单抗（Soliris）：首个用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）。可特异性地阻滞补体系统C5成分的断裂，抑制人补体C5对C5a和C5b的裂解来阻断炎症因子C5a的释放和C5b-9的形成。

　　4、依维莫司（Afinitor）：用来预防肾移植和心脏移植手术后的排斥反应。其作用机制主要包括免疫抑制作用、抗肿瘤作用、抗病毒作用、血管保护作用。

　　5、尼洛替尼（Tasigna）：强效精准的第二代络氨酸激酶抑制剂，有效治疗产生耐药的或不耐受的慢性髓性白血病患者。

　　6、万珂（Velcade）：是全球第一个合成的蛋白酶体抑制剂（proteasome  inhibitor），可延缓、停止及治疗多发性骨髓瘤和被套细胞淋巴瘤恶化的情况，属于标靶治疗的新型抗癌药。

　　7、干扰素（Avonex）：一种广谱抗病毒剂，并不直接杀伤或抑制病毒，而主要是通过细胞表面受体作用使细胞产生抗病毒蛋白，从而抑制乙肝病毒的复制；同时还可增强自然杀伤细胞（NK细胞）、巨噬细胞和T淋巴细胞的活力，从而起到免疫调节作用。

　　8、力比泰（Alimta）：首个抗胸膜间皮瘤药物，联合顺铂可用于治疗无法手术的恶性胸膜间皮瘤。

　　9、易普利姆玛（Yervoy）：用来治疗刺激正常T细胞增长，是一种治疗黑色素瘤的新药。

　　10、达沙替尼（Sprycel）：口服多靶点激酶抑制剂，用于既往治疗失败或不耐受的各种慢性髓性白血病患者，包括慢性期、加速期以及髓细胞或淋巴细胞急变期。

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　　业内人士解说：国际医药市场原来所谓的重磅炸弹商业模式--靠一种药能卖几十亿甚至上百亿美元的时代已经一去不复返了，个性化用药将成为全球药业的大趋势，即根据每个病人的具体状况，针对性用药。而孤儿药其实就是个性化用药趋势的一个具体表现形式。孤儿药单个品种市场规模虽然不大，但由于是针对特殊人群，竞争程度低，市场进入门槛相对较高，盈利能力更强，当前全世界都在注重个性化用药的趋势下，孤儿药的研发尤其受到关注。

　　国内"孤儿药"市场发展遇到哪些尴尬？

　　和欧美孤儿药形势一片大好不同的是，目前中国尚没有自主研发成功任何一种孤儿药，患者只能期待国外药品公司在中国尽快获得罕见病药物的注册，所以孤儿药在中国可以说是真正的孤儿。

　　尴尬一：政策阻碍

　　2009年初，中国《新药注册特殊审批管理规定》颁布实施，将罕见病用药审批列入特殊审批范围。然而，迄今尚没有一部专门的孤儿药法律出台。

　　尴尬二：医疗保障压力

　　中国虽然也将一些比较常见的罕见病纳入大病医保范畴。但绝大多数已上市的孤儿药都没有被纳入医保范围，这也导致罕见病患者即使有药可治也治不起。

　　尴尬三：研发缺乏动力

　　对于欧美的孤儿药制药企业而言，它们有足够的动力来投巨资研发，而中国的投入则非常有限。

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　　国内"孤儿药"产业如何弥补缺失？

　　一、建立"孤儿药"研发公共平台，完善基础数据

　　构建"孤儿药"研发基础平台，借助医改和发展移动医疗的契机，建立统一的罕见病患者电子病例档案，统计国内罕见病患者类别和人数，以便于"孤儿药"研发企业针对性选择项目和为开展临床试验招募患者。

　　二、健全市场机制，调动市场主体积极性凝聚产业发展动力

　　政府应尽快制定我国的《罕见疾病防治法》，制订罕见病管理和罕见病药物管理制度；效仿国外法规授权"孤儿药"拥有者附加的市场垄断权、新药定价、税收优惠政策等，打通市场机制。

　　三、大力促进国内企业与国际企业合作创新

　　创新和合作是全球药业的趋势，没有创新就没有新药，就没有仿制药，目前许多企业出于短期视角考虑，主要做仿制药，发展处于被动。

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　　结语：尽管罕见病研发的患者库较小，但是孤儿药研发经济显示出了巨大的商业潜力。欧美药企已经进军"孤儿药"领域并取得了巨大的收益。而我国药企如果想"分羹"还需弥补多重缺失，想方设法让孤儿药不再孤独。