近日，美国罕见疾病组织诺德（NORD）宣布，授予生物制药公司Dompé2019年行业创新奖。该公司主打产品Oxervate滴眼液，用于治疗神经营养性角膜炎（NK），于2018年8月获得了美国食品和药物管理局（FDA）批准，这也是FDA批准的首款治疗NK的药物。

       Dompé是一家总部位于意大利米兰的生物制药公司，专注于为患病人数多且缺乏标准治疗方案的各类疾病开发创新方案，研究领域包括糖尿病、器官移植、眼病和肿瘤等。该公司在全球拥有700名员工，在阿尔巴尼亚、法国、德国、英国、西班牙和美国（纽约）设有办事处。

       角膜是人体中密度最高的受神经支配的组织，每平方毫米约有7000个神经末梢。角膜神经通过产生名为神经营养因子的可溶性因子，结合眨眼和撕裂反射来维持眼表健康。

       而神经营养性角膜炎就是由于角膜感觉丧失而引起的一种退行性疾病，与三叉神经（负责眼解剖和功能的神经之一）损害有关，这种损害可能导致角膜敏感性丧失，严重时可导致角膜变薄、溃疡和穿孔，影响患者的视力。虽然神经营养性角膜炎的发病率很低，每1万人中罹患该病的患者不到5个，但其对患者的影响是毁灭性的，通常需要手术干预，且术后风险仍然很大。

       Oxervate是一种治疗神经营养性角膜炎的局部用溶液，每2小时给药，每天6次，持续8周。研究显示，72%的患者在8周内完成了角膜愈合，相比之下，没有使用Oxervate滴眼液治疗的患者愈合度仅为28%。

       Oxervate包含的主要活性药物成分Cenegermin是一种人类神经生长因子(NGF)重组形式，发现者是诺贝尔奖获得者Rita Levi Montalcini。该种蛋白质由人体天然产生，参与神经细胞的发育、维护和生存。

       Dompé董事长Sergio Dompé说：“我们通过DNA重组技术，在细菌中引入一条基因，让细菌生产人类神经生长因子，从而修复角膜损伤。这一方法率先实现了将神经生长因子转化为治疗药物，帮助患者降低手术带来的风险，只需按时按量使用Oxervate滴眼液，就可以治愈NK。”

       NORD总裁兼首席执行官Peter L.Saltonstall也表示：“在美国，有3000万人受罕见疾病的困扰。我们一直致力于为罕见病寻求治疗方案。我们感谢Dompé为罕见疾病患者和护理人员做出的贡献，希望Dompé在获得行业创新奖之后，继续在孤儿疾病领域提供更多的突破性治疗方案。”

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