近日有两种长期以来没有有效治疗方案的疾病，迎来了重磅新药。一种是Tecentriq联合卡铂和依托泊苷（化疗）用于一线治疗广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）获FDA批准。另一种是首款产后抑郁症新药Zulresso获得FDA批准。

       广泛期小细胞肺癌是一种高度侵袭性的肺癌，过去20年来治疗进展有限。而产后抑郁症是最常见的分娩并发症。然而，这种疾病只有约一半的产后抑郁症患者被诊断和治疗。此前针对产后抑郁症的治疗方案包括心理健康咨询或治疗以及抗抑郁药物治疗，但没有任何专门批准治疗产后抑郁症的药物。

       小细胞肺癌迎来重磅新药

       罗氏旗下基因泰克（Genentech）的Tecentriq（阿特珠单抗，Atezolizumab）联合卡铂和依托泊苷（化疗）用于一线治疗广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）再获FDA批准。小细胞肺癌（SCLC）治疗是靶向药时代一直没有攻克的病种，患者生存不甚理想。在免疫治疗时代，小细胞肺癌患者终于迎来了新的突破。

       Tecentriq的此项批准是过去二十年来，第一个也是唯一一个被批准用于此类疾病的的肿瘤免疫疗法。Tecentriq是首个获FDA批准用于肿瘤临床治疗的PD-L1抑制剂，前段时间刚获得欧盟非鳞状非小细胞肺癌适应症，以及FDA三阴性乳腺癌的加速审批，3月19日又获得FDA小细胞肺癌的批准。这次批准是Tecentriq在适应症方面向前迈出的重要一步，确保各种肺癌患者都能获得有效的新疗法。

       此次Tecentriq的最新批准是基于临床III期IMpower133的研究结果，该结果表明，与单独化疗相比，Tecentriq与化疗联用，治疗初期ES-SCLC，可以显著提高患者的整体生存率。此外，Genentech还表示，该联合用药还可改善同一患者的无进展生存期。

       Tecentriq的此项批准是本月第二次获FDA批准，此前3月8日，Tecentriq联合白蛋白紫杉醇（Abraxane）一线治疗PD-L1阳性的不可手术切除的局部晚期或转移性三阴乳腺癌获FDA批准。这是PD-1/PD-L1免疫治疗药物首次获批用于乳腺癌治疗。

       事实上，早在2016年5月18日，Tecentriq 就首次获FDA批准用于治疗铂类化疗期间或之后，有明显进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌，这是FDA批准的首个用于治疗此类癌症的PD-L1抑制剂。

       2016年10月18日，Tecentriq获FDA批准治疗铂类化疗期间或之后有明显进展，且具有EGFR或ALK基因突变特征的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。

       2017年4月17日，Tecentriq治疗不符合铂类化疗条件的，局部晚期或转移性尿路上皮癌（mUC）获FDA加速批准认定。

       2018年12月6日，FDA批准Tecentriq联合贝伐单抗（Avastin）和紫杉醇和卡铂（化疗），用于无EGFR或ALK基因突变的转移性非鳞状非小细胞肺癌的初步治疗。

       据2018年罗氏的财报显示，Tecentriq全球销售额是7.72亿瑞士法郎，比2017年上涨了59%，是去年罗氏业务增长的主要增长点。

       首款产后抑郁症新药获批

       2019年3月19日，FDA批准了首款产后抑郁症新药Zulresso（brexanolone），Zulresso是Sage Therapeutics开发并批准的第一种药物。

       Sage Therapeutics（NASDAQ：SAGE）成立于2010年，总部位于英国剑桥。公司致力于研发、生产影响人们生活的中枢神经系统（CNS）疾病相关的新药。除首款上市药物Zulresso之外，Sage 的在研管线共有3项，覆盖抑郁症、帕金森病、癫痫等CNS类疾病适应症。其中SAGE-217用于治疗严重抑郁症和产后抑郁症已进入了临床Ⅲ期研究。目前，Sage的市值已经接近80亿美元。

       产后抑郁症是最常见的分娩并发症之一，不仅给产妇的心身带来巨大的痛苦，同时对婴儿的健康成长也带来很大的负面影响。美国的疾病控制和预防中心的数据显示，每年有40万名产妇患有产后抑郁症，但只有大约一半的患者获得治疗。而Zulresso的获批，引发了人们对产后抑郁的广泛关注。

       Zulresso于目前批准的抗癫痫药物不同，通过调节大脑的中枢神经抑制系统，神经递质γ-氨基丁酸（GABA）来发挥作用。

       波士顿布莱根妇女医院精神病学家Marcela Almeida博士表示，“这是产后抑郁症的一项突破性进展。目前的抗抑郁药可能需要数周才能生效，而Zulresso在三天内就可以显著改善产妇的抑郁症状。而产后数天正是新妈妈与宝宝建立关系的关键时期。“

       Zulresso的每个疗程的治疗费用是34000美元，且由于Zulresso通过静脉内输注给药60小时之后，可能会引起头晕、嗜睡、镇静和昏厥等副反应。因此FDA要求产妇必须在有监测条件的小型诊所或大型医院接受治疗。因此，患者的短期住院费用也将增加。

       但Sage的CEO Jonas表示，Sage正与多个保险公司商谈合作事宜，将Zulresso纳入报销范畴。但对Sage来说，最大的商业挑战在于，如何让医院培训专业的护理人员来管理这种药物。

       Stifel（美国顶级投资银行）的生物科技分析师Paul Matteis预测，到2023年，Zulresso在美国销售额将达到2.7亿美元。且由于Zulresso的治疗将额外增加住院费用，因此，Matteis认为，在药物上市的前几年，将仅用于严重产后抑郁症的治疗。

       除Zulresso之外，Sage的另一个值得期待的重磅药物是SAGE-217，SAGE-217拥有多项临床适应症。其中，SAGE-217用于产后抑郁症和严重抑郁症的临床研究已经进入了Ⅲ期，用于失眠和双向抑郁症的临床研究也进入了临床Ⅱ期阶段。去年1月，Sage公布了SAGE-217在产后抑郁症Ⅲ期研究，显示出良好的疗效。

       Matteis预测，如果一切顺利，SAGE-217可能会在2021年获得FDA的批准。彼时，SAGE-217以其多项适应症，将成为另一款价值超10亿美元的“重磅炸 弹”药物。此前，FDA批准的治疗MDD药物有：灵北（H.Lundbeck）和大冢（Otsuka）研发的辅助治疗重度抑郁症（MDD）和精神分裂症的药物Rexulti（Brexpiprazole，2015年获批）、日本武田制药Brintellix (Vortioxetine，2013年获批)、美国Trovis Pharmaceuticals开发的盐酸维拉佐酮(Viibryd，2011年获批)。

       医药技术进步将逐步攻克难治疾病

       动脉新医药虽然启航只有一个多月，但是在我们每天的新闻行业梳理和新闻追踪中，就看到了多种过去10年甚至20多年没有有效治疗方案的疾病迎来了重磅新药。比如抑郁症、小细胞肺癌、三阴性乳腺癌等。基因治疗技术在临床试验中的成绩，也让一些无法治愈的罕见病患者看到了曙光。动脉新医药会持续关注医药领域的技术发展，希望近期能有更多更好的新药出现，造福患者。