诺华公司是一家总部位于瑞士巴塞尔的制药及生物技术跨国公司,成立于1996年,由位于巴赛尔的两家化学品及制药公司“汽巴-嘉基”(Ciba-Geigy)和“山德士”(Sandoz)合并而成。它的核心业务为各种专利药、消费者保健、非专利药、眼睛护理和动物保健等领域。

       Zolgensma®:210万美元一次性基因治疗新药

       脊髓性肌萎缩症(SMA)又称脊肌萎缩症,是一基因缺陷导致的儿童疾病。 患儿肌肉能力明显减弱,并致使无法移动,最终无法吞咽或呼吸。这一病因已查明为SMN基因第7号外显子纯合缺失,属于常染色体隐性遗传病。

       尽管,SMA的发病率为六千分之一至万分之一,但它仍是导致婴儿死亡的头号遗传病病因,其中90%的患病婴儿都活不过两岁。根据发病年龄和肌无力严重程度,临床分为SMA-Ⅰ型、SMA-Ⅱ型、SMA-Ⅲ型,约占60%的患者为Ⅰ型,也是最严重的一种类型。

       虽然SMA病因明确,却一直 “无药可医”。直到2016年,FDA首次批准Biogen一款治疗 SMA 的基因疗法 Spinraza,适用于婴儿与成人Ⅰ型SMA 的治疗。

       同时,基因治疗创业公司 AveXis也开发了一款针对 SMA 的新型基因疗法AVXS-101,并进行了临床 1 期试验。从临床试验结果来看, AVXS-101比Spinraza 更先进、效果更好,它能够携带正常的SMN基因的病毒载体来穿过血脑屏障。这也就意味着, AVXS-101 疗法可以通过静脉注射给药到患者,而不是通过脊髓输注,能在很大程度上缓解患者的治疗痛苦。

       2018年4月,诺华制药宣布以总计高达 87 亿美元的价格收购 AveXis,将 AVXS-101 收入麾下,这便是成为了Zolgensma的前身。之后,诺华制药便正式向 FDA 递交Zolgensma的上市申请。

       最终,这一申请于2019年5月24日得到了FDA的审批。该审批明确规定,所有2岁以下儿童通过基因检测确认患有SMA疾病类型中的任何一种,都可以接受该疗法的治疗,该疗法是持续约一小时的一次性输注。

       最让人惊讶的莫过于,对于这一基因疗法药物的定价。诺华旗下 AveXis 总裁 David Lennon 在投资电话会议上曾表示,“我们进行过研究,该基因疗法定价在400万至500万美元,才能够维持成本。”如今,Zolgensma 已然正式上市,最终定价是210万美元,这样一个天文数字,让人不禁怀疑,患者真的用得起吗?

       诺华公司首席执行官Vas Narasimhan上周五发表声明称,“Zolgensma是SMA治疗史具有里程碑意义的一次进展,我们的目标是确保患者能够广泛接触这一新药的价值。”他们表示,可以接受分期付款,也表示使用后无效可部分退款,同时也呼吁改变美国的药物支付系统来支持新药的推广。

       NovartisPiqray®:首款乳腺癌PI3K抑制剂

双喜临门!FDA一周批准诺华两款新药上市

       诺华公司打响脊肌萎缩症基因治疗新药上市第一炮之后,同日FDA又批准其用于乳腺癌治疗的PI3K抑制剂Piqray(alpelisib)。它能与氟维司群联合治疗患有HR阳性、HER2阴性、PIK3CA突变、晚期或转移性乳腺癌的男性与绝经后妇女患者。

       Piqray是诺华公司开发的一款口服小分子抑制剂,在携带PIK3CA突变的乳腺癌细胞系中显示出抑制其通路的潜力,并具有抑制癌细胞增殖的作用。

       值得一提的是,FDA肿瘤学中心主任、血液学和肿瘤学产品办公室代理主任Richard Pazdur博士表示,“为了快速审批这一新药,让患者更快获得治疗。这种药物是FDA在实时肿瘤学评估(RTOR)试点项目下批准的第一款新分子实体(NME)。

       FDA批准申请的主要支持数据来自SOLAR-1试验,这是是一项全球性、III期随机、双盲、安慰剂对照试验,涉及572名携带PIK3CA突变HR阳性或 HER2阴性乳腺癌,患者通过单独使用氟维司群或与Piqray联合使用,检测其癌症治疗后生存期(PFS)。

       试验结果表明,在341例PIK3CA突变患者中, Piqray与氟维司群的组合疗法显著提高患者的PFS(5.7个月:11.0个月)。但在没有突变的患者中,该组合并不比单独使用氟维司群更好。

       尽管疗效显著,但与氟维司群一起使用时,Piqray副作用也很明显,例如会出现皮疹、恶心、疲倦和虚弱、食欲减退、口腔溃疡、呕吐、体重减轻、脱发和某些血液检查的变化等。

       结语

       创新药的获批,让患者们看到生的希望。然而天价治疗费用,让前沿的医学技术突破难以惠泽更多患者。我们期待着,在已有的医保制度之上,能够有更多的支付制度的创新和改革。

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