辉瑞新药tafamidis获突破性疗法认定；赛诺菲新药Zynquista上市申请获受理；西安杨森精神分裂症药物长效针剂善妥达在华获批；天药股份甲泼尼龙片获美国ANDA批准；李氏大药厂抗癌药「吉马替康」获批临床……

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       辉瑞新药tafamidis获突破性疗法认定 治疗罕见心肌病

       24日，辉瑞公司宣布新药tafamidis获得了美国FDA颁发的突破性疗法认定，用于治疗转甲状腺素蛋白心肌病患者。2017年5月，美国FDA为tafamidis颁发了快速通道资格。2018年3月，日本厚生劳动省为tafamidis颁发了SAKIGAKE资格。

       bluebird基因疗法Lenti-D获突破性疗法认定

       bluebird bio今日宣布，FDA已授予其基因疗法Lenti-D突破性疗法认定，治疗脑肾上腺脑白质营养不良。Lenti-D将正常的ABCD1基因转入到了患者自身的干细胞内，协助产生具有正常功能的ALDP酶。这些酶能有效降解超长链脂肪酸，抑制由CALD带来的神经退行症状。

       双鹭药业伊匹单抗获临床试验批件

       23日晚间，双鹭药业发布公告称，已于近日收到国家药监局核准签发的重组全人抗CTLA-4单克隆抗体注射液（伊匹单抗）药物临床试验批件。

       第一个吃到“螃蟹” 南京新百60亿拿下重磅抗癌药Provenge

       5月23日晚，南京新百发布公告称，公司发行股份收购世鼎香港并募集配套资金的事项获证监会上市公司并购重组审核委员会审核通过。意味着美国FDA批准的首个细胞免疫治疗药物Provenge即将正式被南京新百收入囊中。

       治疗1型糖尿病 赛诺菲新药Zynquista上市申请获受理

       近日，FDA宣布已接受赛诺菲对Zynquista的新药申请。如果获批，口服Zynquista将用于联合胰岛素治疗，以改善1型糖尿病成人患者的血糖控制。Zynquista是赛诺菲与Lexicon Pharmaceuticals合作开发的一种小分子、研究性口服SGLT-1和SGLT-2双抑制剂。

       FDA警告：Keytruda和Tecentriq疗效并不优于化疗

       默克和罗氏旗下重磅免疫疗法抗癌药Keytruda和Tecentriq均取得了不错的业绩。但日前有消息指出，在某些情况下，使用这类PD-1抑制剂药物将有可能威胁肿瘤患者的存活机会。

       西安杨森精神分裂症药物长效针剂善妥达在华获批

       根据西安杨森微信公众号今天发布的消息，国家药品监督管理局正式批准治疗精神分裂症长效针剂善妥达? 棕榈帕利哌酮酯注射液（3个月剂型） 在中国上市。

       重磅！李氏大药厂抗癌药「吉马替康」获批临床

       港股上市公司李氏大药厂发布公告称，于2018年5月7日获中国国家食品药品监督管理总局批准就吉马替康(一种新型口服亲脂性喜树硷类药物)进行临床测试。

       天药股份甲泼尼龙片获美国ANDA批准

       近日，天津天药药业股份有限公司收到美国食品药品监督管理局（FDA）的通知，公司向美国FDA申报的甲泼尼龙片的新药简略申请已获得批准。

       MimiVax恶性胶质瘤疫苗SurVaxM II期研究结果积极

       近日，MIMIVAX公布了SurVaxM用于新诊断恶性胶质瘤(nGBM)患者治疗的多中心II期研究积极的中期结果，这些有希望的中期结果将支持SurVaxM联合标准疗法作为一种恶性胶质瘤潜力疗法的发展。

       告别结肠癌耐药 新型疗法有望显著改善预后

       近日，研究人员发现了结肠癌对现有药物产生抗性的原因，并为改善结肠癌治疗带来了新的见解。研究发现，结肠癌由两种不同的细胞类型组成，其中一种类型的细胞被杀死后，另外一种细胞可以相互替换，而同时针对两种细胞类型的组合疗法有可能会更有效地治疗肿瘤。

       减少术后疼痛 曲马多静脉注射剂表现突出

       Avenue Therapeutics的曲马多静脉注射剂第一项关键3期临床试验达到主要终点，在手术后经历中度至重度疼痛的患者中，与安慰剂相比，显著改善了48小时总疼痛强度差。

       新发现！Cell揭示：HIV选择休眠的秘密

       艾滋病病毒会将遗传物质插入感染T细胞的DNA内，形成“病毒库”以休眠状态长期存在患者体内。科学家们找到决定HIV自身保持活跃或者休眠状态的分子机制，有望使病毒“永不苏醒”。

       Nature子刊：揭秘乳腺癌躲避治疗的“冬眠”机制

       科学家此前已确定，乳腺癌细胞会潜伏在身体其他部位、并在几年后重新崛起的机制。昨天发表的一项最新研究表明，在人类细胞和活小鼠的实验中，通过药物或基因操纵破坏这种机制，会使癌细胞瘫痪，并抑制其扩散能力。

       JAMA：结直肠癌随访频率高低真的有别吗？

       George J. Chang博士等发现，早中期结直肠癌患者治疗后，高频率随访监测相比低频率随访监测，既没有帮助提早发现肿瘤复发，也没有改善患者总生存。

       JNeurosci：新方法实现个性化治疗性脑部刺

       一项关于移植过电极的癫痫病人身上进行的研究发现了一种前所未见的电刺激导致的大脑活动改变的现象，具有改善非侵入性刺激方法治疗精神病学疾病的潜力。

       科学家利用基因编辑技术治疗艾滋病

       研究人员设计了一种RNA引导的CRISPR/Cas9以靶向HIV-1调节基因tat和rev，其中的引导RNAs（gRNA）都基于CRISPR的特异性设计，其靶向的序列在6种主要的HIV-1亚型中都保守存在。

       研究人员推动三阴性乳腺癌个性化治疗

       梅奥诊所的研究人员发现了FDA批准的一种用于治疗骨骼增生异常综合征的药物也许可以治疗三阴性乳腺癌，而三阴性乳腺癌是乳腺癌中恶性程度最高、最致命的一种类型。

       治疗房颤哪家强 美国心律学最大规模试验引争议

       美国心律学会科学年会上报告的CABANA研究结果显示，射频消融组在降低复合终点方面未优于药物治疗。根据意向性分析原则，消融组（8%）和药物组（9.2%）患者的主要终点无显著差异（HR=0.86）。