2018年01月03号，Spark Therapeutics宣布重磅基因疗法Luxturna治疗费用，42.5万美金每只眼睛，价格确实高昂，公司同时也透漏出了正在推进的3项Luxturna治疗付费新方案，毫无疑问，保险公司、政府、Spark Therapeutics以及患者最终应该找到一个平衡点，笔者相信Spark Therapeutics公司也不会希望每位患者都用不起这款新药。笔者在这里大致讲述了该款重磅药物的定价，并与其他同类产品做了简单的对比。

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       一．3项治疗付费方案公布：Luxturna希望惠及每位患者

       2017年，基因疗法获得里程碑式突破，全球首款基因疗法产品Luxturna获批上市，用于患有特定遗传性眼疾的儿童及成人患者，药物自获批上市之后，其定价策略便是一个最让人关注的一个点，华尔街预测药物治疗费用将会超过100万美金。2018年01月03号，Spark Therapeutics公布药物的付费方案，主要有：1. 按疗效付费方案，并积极与保险公司研究这一付费具体细节，疑降低患者风险及经济压力；2.创新型的药物支付模式；3.分期付款模式。

       1. 按疗效付费，但是无效不全额退款

       "按疗效付费"是公司推出的一款付费模式，Spark Therapeutics公司宣称若是药物没有达到短期30-90天和长期30月预期效果，将会退还患者部分治疗费用，方案正在与保险公司研究实施细节。

       2. 创新药物支付模式

       患者将独立从公司购得该款药物，公司将承担药物的储存、运输风险。这与传统的药物购销途径有一定差异，这能够保证患者所用药物物理性安全。

       3. 分期付款

       Spark Therapeutics公司也提交医疗保险和医疗救助中心（the Centers for Medicare and Medicaid Services）一份草案，力求给患者提供一个药物分期付款方案。

       二.一次性治愈："好药"不便宜

       "好药"向来不会便宜，吉利德丙肝药物一片尚且要价1000美金，一个疗程也要几十万美金。百健的Spinraza第一年便是75万美金，第二年37.5万美金。BioMarin的Brineura也要70.2万美金。对于Luxturna，药物只需用药一次，一次性治愈，能够给你带来一个明亮的世界，笔者认为药物贵得有理由，况且患者极其少，市场很小。当然，笔者认为药物定价过高也是没有任何意义，若是价格高于患者的经济承受能力，无人用得起，药物又有什么意义呢？一个平衡点，很重要！

       作者简介：Dopine，注册执业药师，河南省药学会会员，就职于河南省某三级甲等医院PIVAS，精于临床药学服务，专注临床用药安全和不合理用药。对国内外医药审评审批政策，研发动态，新药注册审批等长期关注。