今天美国最大保险医疗公司之一Humana宣布将限制支付Sarepta Therapeutics的DMD药物Eteplirsen（商品名Exondys 51）。患者必须能够独立行走并得到预先支付许可才有资格适用该药。首次支付6个月，如果显示症状改善并维持独立行走能力可以继续支付。其它几个大医保公司也态度类似，如Aetna和Express Scripts称需要独立分析临床数。UHC和Cigna同意支付但需要预先支付许可，其它条件没有公布。Anthem最为强硬，以该药物疗效证据不足、尚在试验阶段为由拒绝支付该产品。

       Eteplirsen可能是FDA最近最具争议的审批。外部专家组以7：6反对其上市，FDA内部也有强烈的反对声音。但药品部主任Janet Woodcock坚持批准这个药物，而FDA新任局长Robert Califf则宣称相信Woodcock的判断。但这个批准在业界引起强烈反响，连FDA自己的高级官员上周也说这个批准模型令人担忧，并强调加速审批通道不能作为拯救失败药物的后门，而是需要严格的科学程序。

       FDA很长时间内曾经是新药盈利的最大障碍，只要得到FDA的恩准几乎所有新药都可以赢利。但大约从10年前开始支付部门逐渐有了更多话语权，很多新药上市也无法收回成本。连Entresto、PSCK9抗体这样在过去看来是颠覆性的药物也市场吸收缓慢，新型丙肝药物在保险公司的导演下上市就开始价格战，这在以前从未发生过。而2011年上市的丙肝药物如Incevik虽然当时是史上最成功入市，前四个季度销售即达到10亿美元，但不到5年已经在美国撤市。

       但这一次我认为支付部门的做法是有道理的，因为Eteplirsen疗效实在不可靠。这个注册试验只有12个病人参与，平均只增加了0.3%正常儿童肌营养蛋白水平。这是该药被批准的唯一根据，至于患者家属看到症状的改善并非加速审批的根据。这个药物的批准主要是Woodcock最大限度地解释了法律给予FDA“罕见病灵活掌握”权力。FDA最近释放信号指出这个案例是特殊情况特殊对待，以后不会再发生。我们也希望FDA不要将错就错，从此失去新药质量把关权威。

       DMD是个罕见病，虽然Eteplirsen价格高达每年30万美元但在医保中所占比例非常小（只有13%DMD患者适用）。保险公司也一般不愿因为对儿童见死不救被媒体关注，说不定拔出萝卜带出泥有些不太光彩的事情跟着被挖出来。这次几家医保都限制Eteplirsen支付说明FDA确实有点失职。这个事件是支付部门逐渐成为新药赢利瓶颈大趋势的一个极端表现。