一、新药批准

       1.2015年11月30日消息，欧盟委员会批准Horizon公司Ravicti(苯丁酸甘油酯)，用于2岁或以上尿素循环障碍(UCD)患者。FDA最早于2013年批准该药。

       2.2015年11月30日消息，FDA批准百时美施贵宝公司Empliciti（elotuzumab）与地塞米松和来那度胺联用二线治疗多发性骨髓瘤。批准基于ELOQUENT-2Ⅲ期临床（NCT01239797）研究结果，共招募646例患者，分elotuzumab+地塞米松+来那度胺组和地塞米松+来那度胺组。与二联相比，三联中位无进展生存期（PFS）更长（19.4个月 vs. 14.9个月），总缓解率（ORR）更高（79% vs. 66%）。Empliciti也是继杨森Darzalex后又一个治疗多发性骨髓瘤的单克隆抗体。

       3.2015年12月2日消息，欧盟委员会批准GSK anti-IL5单抗Mepolizumab（美泊利单抗）用于成年重度难治性嗜酸性粒细胞哮喘辅助治疗。商品名Nucala。批准基于MENSA和SIRIUS两项Ⅲ期临床研究。FDA已于2015年11月4日批准Nucala相同适应症。

       4.2015年12月3日消息，FDA批准Ablatherm-HIFU（高强度聚焦超声肿瘤治疗系统），用于治疗前列腺癌。该治疗系统由Maple Leaf HIFU开发，已在欧盟和加拿大上市。

       二、快速通道

       1.2015年12月3日消息，FDA授予Trevena μ阿片受体激动剂Oliceridine (TRV130)快速通道资格，用于中至重度剧痛镇痛。目前该药已完成Ⅱ期临床，研究显示Oliceridine和吗啡有一样的止痛疗效，但不良反应率更低。预计2016年启动Ⅲ期临床研究。

       三、罕见儿科疾病认定

       1.2015年12月1日消息，FDA授予Cellceutix公司Kevetrin（Thioureidobutyronitrile）治疗视网膜母细胞瘤罕见儿科疾病资格，拥有该资格的药物获批后将有机会获得一张优先审评券。15年11月23日该药获FDA孤儿药资格，目前处于Ⅰ期临床研究阶段。

       四、孤儿药

       1.2015年11月30日消息，FDA授予Eiger生物制药乌苯美司治疗肺动脉高压孤儿药资格。该药由日本化药株式会社开发，已有近30年使用历史，国内已有多家公司仿制，欧盟美国尚未获批。

       2.2015年12月1日消息，EMA授予Advaxis公司减毒李斯特菌免疫疗法ADXS-HER2治疗骨肉瘤孤儿药资格，FDA曾于2014年授予该疗法孤儿药资格。除ADXS-HER2以外，Advaxis还在开发治疗头颈癌、子宫颈癌的ADXS-HPV和治疗前列腺癌的ADXS-PSA。

       3.2015年12月2日消息，EMA授予Dompé生物制药重组人神经生长因子(rhNGF)治疗神经营养性角膜炎孤儿药资格。

       五、上市申请及审评

       1.2015年11月30日消息，杨森向FDA和EMA提交anti-IL12/IL23单抗Stelara（优特克单抗）治疗克罗恩病的新适应症上市申请，申请基于3项UNITIⅢ期临床研究结果。目前美国有大约70万名克罗恩病患者，欧洲大概有25万名克罗恩病患者。目前该药已在多国获批斑块状银屑病和银屑病关节炎。

       2.2015年11月30日消息，FDA受理卫材和Arena减肥药氯卡色林缓释制剂NDA，申请基于两项Ⅰ期BE试验（1日1次20mg氯卡色林缓释制剂 vs. 1日2次10mg氯卡色林）。

       3.2015年11月30日消息，EMA受理Helsinn公司ghrelin受体激动剂盐酸anamorelin上市申请，用于治疗非小细胞肺癌患者的厌食症、恶液质及体重减少。

       4.2015年12月1日消息，FDA拒绝批准Repros公司超重患者继发性性腺机能减退药物恩氯米芬（Enclomiphene），并发布完全回应函，称该药物Ⅲ期临床研究不足以表明有临床受益，且方法验证有缺陷，推荐Repors进行补充研究。FDA 2015年2月受理恩氯米芬NDA，PDUFA日期为2015年11月30日。

       5.2015年12月2日消息，FDA受理艾伯维一日一次新用量丙肝鸡尾酒疗法VIEKIRA PAK（两片Ombitasvir/利托那韦/paritaprevir片+一片Dasabuvir片）治疗基因1型HCV，与已批准疗法相比Dasabuvir用量由一日两次改为一日一次，预计于2016年公布审评结果。

       6.2015年12月2日消息，CHMP推荐批准Sanquin为Baxalta公司血浆疗法HyQvia［10%浓度皮下注射免疫球蛋白（IGSC，10%）+重组人透明质酸酶］和Kiovig［10%浓度皮下注射免疫球蛋白（IGSC，10%）］治疗原发性免疫缺陷病提供血浆原料。

       7.2015年12月2日消息，FDA指定Medicure公司糖蛋白IIb/IIIa抑制剂Aggrastat（替罗非班）治疗ST段抬高型心肌梗死sNDA的PDUFA日期，FDA将于2016年7月10日完成审评。此前替罗非班已获批用于非ST段抬高型心肌梗死。

       8.2015年12月4日消息，诺和诺德向EMA提交FIAsp（超速效门冬胰岛素）上市申请，用于治疗1型和2型糖尿病。同时诺和诺德计划于2015年年底前向FDA提交该药上市申请。申请基于超2100人的Onset系列临床研究，与诺和锐头对头，研究结果显示FIAsp疗效更佳。

       9.2015年12月4消息，EMA受理吉列德一日一次SOF/VEL（索非布韦/维帕他韦复合片）治疗1-6基因型HCV的上市申请，并授予加速审评资格。吉列德2015年11月17日提交该药上市申请，基于1035人的ASTRAL系列临床研究，用药12周，结果显示SOF/VEL SVR12高达98%，且对于Child-Pugh分级B级的肝硬化患者，SOF/VEL/RBV组SVR12为94%，SOF/VEL组SVR12为83%。

       10.2015年12月4日消息，安进向EMA提交ABP 501（阿达木单抗生物类似物）上市申请，申请基于一项Ⅲ期临床研究，结果显示ABP 501与阿达木单抗临床生物等效。安进曾于2015年11月25日向FDA提交该生物类似物上市申请。

       11.2015年12月4日消息，EMA受理Radius公司abaloparatide-SC治疗绝经后骨质疏松症上市申请，申请基于2463人ACTIVE III期临床研究和ACTIVExtend研究前6个月临床研究，研究结果显示该药可显著降低骨折风险。Radius还计划于2016年第一季度向FDA递交NDA。

       六、临床进展

       1.2015年11月30日消息，FDA批准百时美施贵宝公司Empliciti（elotuzumab）与地塞米松和来那度胺联用二线治疗多发性骨髓瘤。批准基于ELOQUENT-2Ⅲ期临床（NCT01239797）研究结果，共招募646例患者，分elotuzumab+地塞米松+来那度胺组和地塞米松+来那度胺组。与二联相比，三联中位无进展生存期（PFS）更长（19.4个月 vs. 14.9个月），总缓解率（ORR）更高（79% vs. 66%）。Empliciti也是继杨森Darzalex后又一个治疗多发性骨髓瘤的单克隆抗体。

       2.2015年11月30日消息，Ironwood制药鸟苷酸环化酶-C（GC-C）激动剂利那洛肽一项在日本治疗便秘型肠易激综合征Ⅲ期临床研究和一项在美国治疗阿片类药物所致便秘（OIC）Ⅱ期临床达到主要终点。利那洛肽最早于2012年在美国获批治疗便秘型肠易激综合征（IBS-C）和慢性特发性便秘（CIC）。

       3.2015年11月30日消息，Intercept制药启动一项INT-767治疗慢性肝病Ⅰ期临床研究，INT-767是胆汁酸受体TGR5/法尼醇X受体FXR双靶点激动剂，也是该公司继奥贝胆酸（OCA）后又一个进入临床的胆汁酸类似物。Ⅰ期临床剂量爬坡研究将在健康志愿者中进行，评价INT-767的安全性和药代动力学参数。

       4.2015年11月30日消息，Lexicon类癌综合征药物Telotristat etiprate第二项Ⅲ期TELECAST临床研究（NCT02063659）达主要终点，治疗12周，治疗组相比对照组尿5-羟吲哚乙酸（5-HIAA）水平明显降低，且日常排便量显著降低。第一项Ⅲ期TELESTAR临床研究（NCT01677910）已于15年8月达主要终点。

       5.2015年12月1日消息，CardioCell公司计划开展异基因骨髓间充质干细胞疗法治疗慢性心力衰竭Ⅱb期临床研究，计划招募600例慢性心力衰竭患者。已完成的Ⅱa期临床研究显示该疗法安全性和耐受性良好，且治疗效果有潜力。

       6.2015年12月2日消息，12月1日，MedDay制药MD-1003（高度浓缩生物素）第二项Ⅲ期临床研究（MS-ON，NCT02220244）未达主要终点，但进展型多发性硬化亚组达主要终点，MedDay也将终点开发此亚组适应症。该药第一项Ⅲ期临床研究（MS-SPI，NCT02220933）已于2015年4月达主要终点。

       7.2015年12月2日消息，Zafgen公司metaP-2)抑制剂Beloranib治疗Prader-Willi综合征Ⅲ期临床（NCT02179151）两例患者出现双侧肺栓塞，最终死亡。2009年Zafgen从韩国Chong Kun Dang制药许可Beloranib韩国以外商业化权利。

       8.2015年12月2日消息，Kite制药启动CAR-T疗法KTE-C19治疗复发或难治性急性淋巴细胞白血病Ⅰ/Ⅱ期临床研究（ZUMA-3，NCT02614066），计划招募75例患者，Ⅰ期临床评价疗法安全性，Ⅱ期临床评价疗法有效性和安全性。另外ZUMA-1研究开发非霍奇金淋巴瘤适应症，ZUMA-2研究开发套细胞淋巴瘤适应症。

       9.2015年12月2日消息，Ra制药启动合成补体C5抑制剂RA101495健康志愿者Ⅰ期安全性临床试验，Ra制药正在开发该药阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）、非典型性溶血尿毒综合征（aHUS）等补体缺陷疾病适应症。

       10.2015年12月2日消息，Newron制药启动口服电压门控钠通道阻滞剂NW-3509辅助治疗精神分裂症Ⅱ期临床研究，计划招募60名患者，评价NW-3509的安全性和有效性证据。NW-3509也是首个开发精神分裂症适应症的钠通道阻滞剂。

       11.2015年12月3日消息，Acorda医疗启动CVT-427（佐米曲普坦吸入剂）治疗偏头痛Ⅰ期临床研究，计划招募32名偏头疼患者，评价药物安全性、PK/PD和相容性。佐米曲普坦属于曲坦类药物，此类药物常见剂型为口服片剂，但起效慢，偏头疼患者也常伴发恶心呕吐不利于药物口服。

       12.2015年12月3日消息，Novavax启动呼吸道合胞病毒感染疫苗RSV F Ⅲ期临床研究，该试验已获比尔及梅林达·盖茨基金会8900万美元资助，预计招募五千名以上怀孕妇女。已完成的Ⅱ期临床研究显示，疫苗安全性和耐受性良好，且可经母体免疫作用于未出生婴儿。