2014年,FDA药物评价和研究中心(CDER)审批通过了41个新药(Novel New Drugs),包括新药申报(NDAs)批准的新分子实体(NMEs)和生物制品申报(BLAs)批准的新生物药,数量是自1996年以来最多的。2014年FDA批准的新药有几个特点:治疗罕见病的孤儿药的批准比往年都多;今年批准的一半以上药物为“优先审查”(Priority Review),比现有的药物有了改善;FDA突破性认定药物的批准是去年的3倍,9个突破性疗法指定产品获得批准;另外,还批准了4个新的抗生素。

  图1:2005~2014年NME/BLA申请及批准数量(来源:FDA)

  图1中的*- 2014年申报数量包括2014财年归档的申报数量+ 2014财年目前待定数量(在60天申报期内);-多次提交(单/多组分)的一个新分子/生物实体只计算一次。

  2014年批准的新药多于过去平均水平(具体药物见表1),而申请的数量则与过去相比保持相对稳定。2005~2013年,CDER每年归档的新药申请平均为34个,2014年归档的申报为41个,与最近10年基本保持一致。2005~2013年,CDER每年批准的新药申请平均为25个,而2014年批准的新药为41个,多于同一时期的任何一年(图1)。

  首创新药(First-in-Class)

  2014年CDER审批通过的41种新药大多数具有显著的治疗效果,对医疗质量和公共健康具有特殊的贡献。其中,三分之一的新药(17/41,约41%)被FDA认定为首创新药,在治疗特定适应症时有全新或者特殊的作用机制。

  2014年首创新药见图2,其中值得一提的有:

  lHarvoni-治疗特定病人的慢性丙肝;

  lKeytruda-用于不能手术切除或者转移的黑色素瘤;

  lZontivity-用于降低心脏疾病特定病人发生血栓性心血管事件的风险。

  图2:2014年批准的首创新药

浅析2014年FDA批准的首创新药及罕见病药

  罕见疾病药物

  2014年审批通过的新药中,大约41%(17/41)用于治疗罕见疾病或者“orphan”疾病,这些疾病困扰着20万的美国人,这些药物批准的意义主要是罕见疾病治疗药物的匮乏。

  2014年罕见疾病药物见图3,其中值得一提的有:

  lVimizim——用于治疗ⅣA型黏多糖贮积症(半乳糖-6-硫酸酯酶缺乏引起),是首个获FDA批准治疗该疾病的药物;

  lImpavido——用于治疗利什曼病,最初作为抗肿瘤药物,后发现其有抗寄生虫的作用;

  lSylvant——白细胞介素6单克隆抗体,治疗罕见病多中心型巨大淋巴结增生症(MCD)。

  lCerdelga——-治疗Gaucher病;

  lEsbriet和Ofev——治疗特发性肺纤维化;

  lMyalept——治疗脂肪代谢障碍继发的代谢紊乱,是一种重组人甲硫氨酰瘦蛋白。

图3:2014年批准的罕见疾病药物