2014上半年CHMP的药品审批简况

　　2014上半年，欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）共推荐批准39个药品的上市申请（marketingauthorizationapplication，MAA），相比2013年同期有所下降，超过2/3的申请者在药物研发阶段收到过EMA的“科学意见（scientificadvice）”，这个比例相比2013年的50%有明显提高，特别是在批准的创新药中，大约有4/5的申请者都收到过科学意见。

　　创新药物的批准

　　针对医疗需求远未得到满足的疾病，CHMP在2014上半年批准了多个用于无药可用类疾病或者是疗效较现有药物有明显提升的创新药物，包括GSK的黑色素瘤药物Mekinist(trametinib)，罗氏的慢性慢性淋巴细胞白血病药物Gazyvaro(obinutuzumab),Takeda的炎性肠病药物Entyvio(vedolizumab),BMS的抗感染药物Daklinza(daclatasvir),PTC公司的杜氏肌营养不良药物Translarna(ataluren)和强生的罕见癌症药物Sylvant(siltuximab)。

　　特殊审批

　　过去3年，欧盟批准的孤儿药数量稳步上升。2014上半年CHMP推荐批准了8个孤儿药，其中有3个药物获得的是有条件批准（conditionalapproval），但在欧盟作出最终审批决定前，其申请人自行要求撤回申请。有条件批准是欧盟的一个特殊审批机制，主要是针对医疗需求未能得到满足或者威胁患者生命的重大疾病，允许使用尚不充分但能显示临床获益大于风险的临床数据支持批准某个药物。正是通过这个机制，欧盟在2014上半年批准了首个Duchenne型肌营养不良药物Translarna。CHMP还以加速审批的方式批准了强生公司用于治疗罕见癌症的单抗药物Sylvant(siltuximab，靶向IL-6的单抗)和BMS公司的丙肝药物Daklinza(daclatasvir)。