致力为癌症和罕见遗传病开发新疗法的Agios Pharmaceuticals公司日前宣布，美国FDA接受了Tibsovo（ivosidenib）的补充新药申请（sNDA），治疗携带IDH1基因突变，且不适用化疗的急性骨髓性白血病（AML）初治患者。该申请获得优先审评资格，有望在2019年6月21日之前得到批复。

       AML是成人中最常见的急性白血病，疾病进展快速，五年生存率约为27%。化疗是目前的标准治疗，但大部分患者对化疗没有反应，进展为复发/难治性AML。在大约6%~10%的AML病例中，存在异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）基因突变，造成正常的血液干细胞分化受阻，引起发病。

       ▲Tibsovo的作用机理（图片来源：Agios官网）

       作为“first-in-class”口服IDH1抑制剂，Tibsovo已于2018年获得FDA批准，治疗经检测携带易感IDH1突变的复发/难治性AML成人患者。

       此次sNDA申请将Tibsovo上升为AML一线治疗。FDA对申请的批准基于ivosidenib剂量递增和扩展的1期临床试验。这项研究中不适用标准治疗的初治AML患者组数据已在2018年美国血液学学会（ASH）年会上发布。

       值得一提的是，这一申请被FDA纳入实时肿瘤学审评（Real-Time Oncology Review）试点项目，允许FDA在申请正式提交之前获取临床试验数据，进而加快药物审评的速度。

       “在Tibsovo被批准用于治疗复发/难治性AML后，短短不到7个月，我们正在与FDA的合作将它扩展为一线疗法。”Agios首席医学官Chris Bowden博士表示，“新确诊的AML患者如果不能接受标准治疗，目前只能采用姑息治疗。因此，他们急切需要新治疗方案。我们相信，携带IDH1突变的AML患者将会受益于这种靶向疗法。”

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