基石药业（香港联交所代码：2616）合作伙伴Agios Pharmaceuticals（纳斯达克股票代码：AGIO）近日宣布，美国FDA接受了Tibsovo®（ivosidenib）的补充新药申请（sNDA），用于一线治疗携带IDH1基因突变，且不适用化疗的急性髓性白血病（AML）患者。该申请获得优先审评资格，有望在2019年年中得到批复。

      基石药业拥有该款产品在大中华区的独家临床开发和商业权，已于2018年获得该款产品在中国的第一个注册临床试验批准，并于2019年初提交了另一项注册临床桥接试验的申请。

      AML是成人中最常见的急性白血病，疾病进展快速，五年生存率约为27%。化疗是目前的标准治疗，但大部分患者对化疗没有应答，进展为复发性/难治性AML。在大约6%~10%的AML病例中，存在IDH1基因突变，造成正常的血液干细胞分化受阻，引起发病。

      作为“first-in-class（同类首款）”口服IDH1抑制剂，Tibsovo®已于2018年获得FDA批准，治疗经FDA批准的伴随诊断检测确诊的携带易感IDH1突变的复发/难治性AML成人患者。

      此次sNDA申请将Tibsovo®上升为AML一线治疗。FDA对申请的批准基于ivosidenib剂量递增和扩展的I期临床试验。此研究中，不适用标准治疗的一线AML患者的临床数据已在2018年美国血液学学会（ASH）年会上发布。

      值得一提的是，这一申请被FDA纳入实时肿瘤学审评（Real-Time Oncology Review）试点项目，允许FDA在申请正式提交之前获取临床试验数据，进而加快药物审评的速度。

      “在Tibsovo®被批准用于治疗复发/难治性AML后，短短不到7个月，我们正在与FDA合作将它扩展为一线疗法。”Agios首席医学官Chris Bowden博士表示，“新确诊的AML患者如果不能接受标准治疗，目前只能采用姑息治疗。因此，他们急切需要新治疗方案。我们相信，携带IDH1突变的AML患者将会受益于这种靶向疗法。”

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