Alnylam制药公司是RNAi药物开发领域的领军企业，该公司成立于2002年，在纳斯达克上市14年，过去多年来经历了一系列战略调整并已累积亏损24亿美元。不过，就在上周五，该公司实现了一个重大的里程碑：Onpattro（patisiran）获得美国FDA批准，成为全球首个RNAi药物。

       到目前为止，Alnylam公司的情况还算乐观。不过，从历史情况来看，该公司享受成果的时间可能非常短暂：在没有一个资深许可合作伙伴的帮助下，由生物技术公司独自负责推出的新药通常商业表现都非常糟糕，并且远低于卖方的期望值。考虑到Alnylam公司近100亿美元的市值，所面临的形势尤为严峻。

       毕竟，即使是卖方也不认为这样的估值是现实的。考虑到共识预测，EvaluatePharma计算出Alnylam目前所有研发资产的净现值为72亿美元。这种脱钩可能正中某些投资者的下怀，他们会将短期生物技术新药商业发售作为投资策略。

       历史情况比比皆是。例如，押注Clovis公司药物Rubraca、Puma公司药物Nerlynx、Tesaro公司药物Zejula能成功地独自商业发售的投资者，如果在产品获批之日购入股票，那么现在将分别损失15%、54%和83%。

       通常，当涉及推出一种新药时，只有大型生物制药公司可以被信赖能很好地完成这项工作，虽然Alnylam公司毫无疑问已为Onpattro建立了商业基础设施。

       但似乎为了强调以往经验，在Onpattro获批之后，国际领先的投资银行高盛（Goldman Sachs）降低了Alnylam公司的评级，给出的理由是药物标签中缺少心血管数据。

       当然，并非所有治疗领域的营销策略都是一样。例如，Clovis、Puma和Tesaro的均为肿瘤学药物，自然需要比Onpattro这种罕见疾病产品更密集的销售力量。

       不过，在上述分析中也有明显离群的公司——Sarepta，以及Alexion。后者在独立推出Soliris之后，已成为迄今为止最成功的罕见病公司，但Soliris目前也正在面临着严峻的定价压力，而这似乎也是Alnylam公司急于解决的问题。

       在公布Onpattro批准消息的同时，Alnylam透露，该公司已经与保险公司和患者团体基本达成了一项基于价值的定价策略。这种定价策略是目前治疗罕见病的复杂药物或生产成本较高的药物通常采取的策略，包括葛兰素史克的Strimvelis、诺华的Kymriah和Spark的Luxturna。

       上述分析中的一些股票价格暴跌涉及到2015年生物技术繁荣时期达到峰值的公司。但也有许多是由于卖方因素——在独立推出新产品方面营销费用和营销难度严峻现实到来之前，刺激了投资者对利润丰厚的许可交易甚至被收购的期望，特别是Clovis、Tesaro和Puma。

       诚然，一个大型生物制药合作伙伴关系的存在并不总能保证市场的成功，Mannkind公司授权给赛诺菲的吸入性胰岛素Afrezza就是个典型例子。

       在更多情况下，市场营销力量的不足往往会对一种新药的商业发售带来厄运，或者也许只是因为某种原因，新产品未能赢得合作伙伴关系。赛诺菲与Alnylam在今年初进行交易重组，将Onpattro商业化权利归还给Alnylam或许能说明一些问题。

       但不管怎么样，Onpattro作为全球首个RNAi药物，该药的上市还是非常令人激动的，其商业潜力究竟如何，就交给市场去检验吧！

       文章参考来源：After Alnylam’s solo maiden launch, here comes the tricky bit