今日，第一三共（Daiichi Sankyo）公司宣布，美国FDA肿瘤学药物咨询委员会（ODAC）以12:3的投票结果，支持该公司开发的集落刺激因子1受体（CSF1R）抑制剂pexidartinib用于治疗症状性腱鞘巨细胞瘤（TGCT）。这些患者无法通过手术改善疾病症状。如果获得FDA批准，pexidartinib将成为治疗TGCT的第一个也是唯一的获批疗法。

       TGCT又称为色素沉着绒毛结节性滑膜炎（PVNS），或腱鞘巨细胞瘤（GCT-TS），是一种具备局部侵袭性的罕见非恶性肿瘤。它能够影响滑膜覆盖的关节、滑囊和腱鞘，导致关节或肢体出现肿胀、疼痛、僵硬，以及活动范围下降。目前对TGCT的标准疗法是手术切除疗法。然而，对于复发，难治或弥漫性TGCT患者来说，肿瘤可能缠绕在骨骼、肌腱、韧带周围，手术不但难于清除肿瘤，而且可能导致严重关节损伤和功能丧失。对于有些患者来说，他们可能会考虑截肢来缓解病痛！

       Pexidartinib是一款创新口服CSF1R小分子抑制剂。CSF1R介导的信号通路是驱动滑膜中异常细胞增生的主要因素。Pexidartinib同时也会抑制c-kit和FLT3-ITD的活性。它曾经获得FDA授予的突破性疗法认定和孤儿药资格，它的新药申请（NDA）也获得了优先审评资格。预计FDA将在今年8月3日之前作出回复。

       这款新药的NDA是基于名为ENLIVEN的3期临床试验结果。试验结果表明，39%接受pexidartinib治疗的患者在经过25周治疗之后获得缓解，安慰剂组这一数值为0%（p<0.0001）。

       “今天支持pexidartinib的投票结果让我们向为TGCT患者提供第一款获批全身性疗法迈出了一大步，”第一三共公司执行副总裁兼肿瘤学研发全球负责人Antoine Yver博士说：“有些TGCT患者受到失能性症状的困扰，他们需要创新治疗选择。我们相信，pexidartinib具备满足特定TGCT患者医疗需求的潜力。我们期待与FDA合作，完成新药申请的审评过程。”

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