6月将有11款药物在美国监管方面迎来重要审查决定。以下是每个药物的情况介绍：

       01 Zerbaxa

       6月3日，FDA将对默沙东复方抗生素Zerbaxa用于成人患者治疗医院内肺炎（NP）的补充新药申请（sNDA）作出审查决定，包括由易感革兰氏阴性菌导致的医院获得性细菌性肺炎和呼吸机相关细菌性肺炎。

       该药是一款复方抗生素产品，通过静脉输注给药，由新型头孢菌素类抗生素ceftolozane（头孢洛扎）和β-内酰胺酶抑制剂tazobactam（他唑巴坦）组成。

       Zerbaxa由默沙东于2014年以95亿美元收购Cubist公司后获得。在美国市场，Zerbaxa于2014年底获批，目前的适应症为：

       用于成人患者治疗由易感革兰氏阴性菌引起的复杂性尿路感染（包括肾盂肾炎）；

       联合甲硝唑，用于成人患者治疗由易感革兰氏阴性菌和革兰氏阳性菌引起的复杂性腹腔内感染。

       02 Pretomanid

       6月6日，FDA顾问委员会将对pretomanid片剂进行审查。该药申请用于联合贝达喹啉和利奈唑胺治疗成人肺部广泛耐药和治疗不耐受或无反应性多药耐药结核病。FDA将在2019年第三季度做出最终审查决定。

       肺结核是一种可通过咳嗽或打喷嚏传播的空气传播疾病，是全球传染病的主要原因。结核病由结核分枝杆菌引起，难以治疗，据结核病联盟数据，在2018年有55.8万例耐药结核病病例。

       03 Keytruda

       6月10日，FDA将对默沙东Keytruda作为单药疗法或联合化疗一线治疗复发性或转移性头颈部鳞状细胞癌患者的补充生物制品许可（sBLA）作出审查决定。此外，FDA也将在6月17日对Keytruda作为单药疗法用于既往已接受至少两种疗法病情进展的晚期小细胞肺癌患者的sBLA作出审查决定。

       2018年，Keytruda的全球销售额达到了71.7亿美元，预计从今年开始销售额将超越Opdivo，成为全球最畅销的PD-(L)1肿瘤免疫疗法。

       04 Gvoke HypoPen

       6月10日，FDA将对Xeris公司的Gvoke HypoPen治疗严重低血糖的新药申请（NDA）作出审查决定。该药通过一款商用自动注射器提供即用型胰高血糖素。如果获得批准，Gvoke HypoPen将成为第一个也是唯一一个即用型室温稳定液体制剂的胰高血糖素，用于治疗严重低血糖症。

       Xeris认为，约350万人在临床上适合使用胰高血糖素。Gvoke HypoPen在美国上市后，年销售峰值预计可达20亿美元。

       05 Vyleesi

       6月23日，FDA将对AMAG公司的Vyleesi用于绝经前女性治疗机能减退女性性欲障碍（HSDD）做出审查决定。

       HSDD是最常见的女性性功能障碍类型，其特征是性欲低下，导致明显的痛苦或人际关系困难。在美国，HSDD影响约1500万女性，其中约580万是绝经前女性。

       目前，仅有一种药物批准用于绝经前女性治疗HSDD，即Sprout公司的Addyi，也称为“女性伟哥”。Palatin公司于2017年1月获得Vyleesi北美独家授权开发和商业化，复星医药拥有Vyleesi在中国市场的独家商业化权利。

       AMAG估计，Vyleesi上市后可能带来10亿美元的销售额。

       06 Edsivo

       6月25日，FDA将对Acer公司药物Edsivo的NDA作出审查决定，该药用于治疗经基因检测证实为携带III型胶原基因（COL3A1）突变的血管性埃勒斯-当洛斯综合征（vEDS）患者。之前FDA已授予Edsivo治疗vEDS的孤儿药资格。

       Edsivo属于β受体阻滞剂，是一种最初开发用于治疗高血压的新化学实体，被认为通过促进血管中正常的胶原合成以及通过将压力复核从最容易形成夹层和破裂的血管移开，为vEDS患者提供临床益处。尽管可用于治疗轻度至中度高血压，但celiprolol并不降低正常血压者的血压。如果获批上市，Edsivo预计将实现4亿美元的销售额。

       07 Dupixent

       6月26日，FDA将对再生元新型抗炎药Dupixent作为附加维持疗法治疗病情控制不佳的伴鼻息肉重度慢性鼻窦炎成人患者的sBLA作出审查决定。今年3月，该适应症获得了欧盟CHMP推荐批准的积极意见。

       Dupixent由再生元和赛诺菲合作开发，与2017年3月获批中重度特应性皮炎、2018年10月获批中重度哮喘。2018年的销售额为9.22亿美元。

       08 Revlimid

       6月27日，FDA将对新基Revlimid联合利妥昔单抗治疗既往已接受治疗滤泡性和边缘区淋巴瘤患者的sNDA作出审查决定。

       Revlimid是一种免疫调节剂，其活性药物成分为来那度胺，是沙利度胺的新一代衍生物，无致畸毒性，药效比沙利度胺强100倍，具有免疫调节、抗血管生成和抗肿瘤特性。该药用于治疗多种适应症，包括：多发性骨髓瘤、骨髓增生异常综合征、套细胞淋巴瘤。

       Revlimid是新基严重依赖的一款产品，近年来一直维持两位数增长，2018年全球销售额为96.8亿美元，2019年预计将达108亿美元。新基另一款药物Pomalyst/Imnovid（泊马度胺）2018年的销售额达到了20.4亿美元，较去年同期增长26.4%。

       09 Soliris

       6月28日，FDA将对Alexion重磅药物Soliris治疗视神经脊髓炎（NMOSD）的sBLA做出审查决定。NMOSD是一种罕见的、破坏性的、补体介导的中枢神经系统自身免疫性疾病，主要影响供给视神经和脊髓，导致失明和瘫痪。目前尚无治疗NMOSD的药物。

       Soliris是一种首创的补体抑制剂，通过抑制补体级联反应终端部分的C5蛋白发挥作用。补体级联反应是免疫系统的一部分，其不受控激活在罕见病中发挥了重要作用。

       Soliris于2007年获批上市，目前适应症包括：阵发性睡眠性血红蛋白尿、非典型溶血尿毒症综合征、抗乙酰胆碱受体抗体阳性的重症肌无力。该药也是全球最畅销的孤儿院之一，2018年销售额高达35.63亿美元。

       10 新配方Thiola

       6月30日，FDA将对新配方Thiola治疗胱氨酸尿症的NDA作出审查决定，该病是一种罕见的遗传性胱氨酸转运障碍，导致尿液中胱氨酸水平升高，并形成复发性肾结石。

       1988年，FDA批准了100毫克剂量的片剂Thiola用于治疗胱氨酸尿症。2014年5月，Retrophin公司从私人持有的Mission Pharmacal收购了美国市场Thiola的权利。

       11 DOPTELET

       6月30日，FDA将对Dova公司Doptelet用于治疗对先前疗法反应不足的慢性免疫性血小板减少症（ITP）患者的sNDA作出审查决定。

       ITP是一种以血小板减少为特征的自身免疫性出血性疾病，如血小板异常低。Doptelet是第二代口服促血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），能模拟TPO的作用，后者是正常血小板生产的主要调节者。

       Doptelet于2018年5月获FDA批准用于计划接受手术的慢性肝病成人患者治疗血小板减少症，2018年的销售额为770万美元。

       参考来源：Biotech Stocks Facing FDA Decision In June 2019

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