今日，诺华（Novartis）公司在年度投资人大会上深度介绍了该公司的研发进展和布局。根据会议信息，诺华公司的药物研发管线中有25个以上潜在重磅药物，其中10余款有望在2021年之前上市。今天，药明康德的微信团队将和读者分享这些即将上市的潜在重磅药物的最新研究进展。

        药物名：Zolgensma（AVXS-101）

        适应症：脊髓性肌肉萎缩症（SMA）

        Zolgensma（AVXS-101）是诺华去年87亿美元收购基因疗法公司AveXis获得的主打基因疗法产品。这款基因疗法使用AAV9病毒载体递送表达运动神经元生存蛋白（SMN）的转基因，旨在恢复神经系统中SMN蛋白的表达，治疗不同类型的SMA患者。它不但在治疗最严重的1型SMA患者中表现出卓越的疗效，而且也能改善症状相对较轻的2型SMA患者的运动功能。诺华认为这款基因疗法可能为多种类型SMA患者的生活带来变革性影响。Zolgensma有望本月获得FDA批准上市。

      药物名：Piqray（BLY719）

      适应症：携带PIK3CA基因突变的HR+/HER2-晚期乳腺癌

      Piqray是一款口服小分子α特异性PI3K抑制剂，在携带PIK3CA基因突变的乳腺癌细胞系中，它已显示出抑制PI3K通路的潜力，并具有抑制细胞增殖作用。在HR+/HER-晚期乳腺癌中，PI3K通路的改变是肿瘤恶化，疾病进展和产生治疗耐药性的最常见原因。大约40％的HR+/HER2-晚期乳腺癌患者携带PIK3CA基因突变。在名为SOLAR-1的3期临床试验中，Piqray将患者的中位无进展生存期（PFS）几乎提高1倍。如果获得FDA批准，这款新药将成为治疗携带PIK3CA突变的晚期乳腺癌患者的唯一获批疗法。

      药物名：177Lu-PSMA-617

      适应症：转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）

      177Lu-PSMA-617是诺华以21亿美元收购Endocyte公司后，获得的一款潜在“first-in-class”放射性配体疗法（RLT）。它靶向前列腺特异性膜抗原（PSMA），在治疗mCRPC的2期临床试验中已经表现出显著疗效。

      药物名：PDR001

      适应症：转移性黑色素瘤

      PDR001又名spartalizumab，是诺华公司开发的一款PD-1抑制剂。它目前在一项3期临床试验中，与dabrafenib和trametinib联用治疗携带BRAF V600突变的转移性黑色素瘤患者。预计试验的顶线结果将在2019年下半年获得。同时它还在与其它疗法联用，治疗三阴性乳腺癌和非小细胞肺癌患者。

      药物名：Mayzent（siponimod）

      适应症：复发型多发性硬化症，包括活跃的继发进展型疾病

      Mayzent已经于今年3月获得FDA批准上市，用于治疗复发型多发性硬化症（RMS）成年患者，其中包括活跃的继发进展型疾病（active SPMS），复发缓解型疾病（RRMS）和临床孤立综合征（CIS）。它是一款对S1P受体特定亚型具有高度选择性的调控剂，不但能够降低炎症反应，而且可以促进髓鞘再生，具有改变疾病进程的潜力。

      这是目前唯一一款改变典型SPMS患者疾病进展的口服药物，而且最近的数据分析表明，它还可以提高SPMS患者的认知处理速度。 

      药物名：ofatumumab（OMB157）

      适应症：复发型多发性硬化症（MS）

      Ofatumumab是诺华公司正在开发的另一款治疗MS的创新疗法。它是一款人源化CD20单克隆抗体。通过与B淋巴细胞表面的CD20结合，能够清除血液中B细胞，从而降低MS患者的自身免疫反应。这款疗法能够让患者在家中通过皮下注射给药。不但为控制病情提供了便利，而且可以更好的靶向淋巴节中的B细胞，减少对脾 脏中B细胞的损伤。根据诺华提供的信息，它可能成为第一款针对MS患者的精准B细胞疗法。诺华预计在今年第4季度递交监管申请。

      药物名：fevipiprant（QAW039）

      适应症：哮喘

      Fevipiprant是一款具有改变疾病进程潜力的变革性疗法。它是一种前列腺素D2受体2（DP2）的口服特异性小分子拮抗剂。DP2介导的信号通路激活嗜酸性粒细胞，Th2淋巴细胞和嗜碱性粒细胞。这些细胞在过敏性炎症反应中起到重要作用。2期临床试验结果表明，fevipiprant能够将痰液中的嗜酸性粒细胞数量减少72%。目前，它在5项3期临床试验中接受检验，今年年底之前有望获得3期试验结果。

      药物名：QVM149

      适应症：哮喘

      QVM149是一款固定剂量的复方产品，由长效毒蕈碱拮抗剂（格隆溴铵），长效β2受体激动剂（茚达特罗），和吸入皮质类固醇（糠酸莫米松）三种有效成分构成。本周公布的2期临床试验结果表明，它能够显著改善患者的肺功能，表现优于常见标准疗法。这一疗法目前正在3期临床试验中接受检验，有望今年获得顶线结果。

      药物名：Brolucizumab

      适应症：湿性年龄相关性黄斑变性（AMD）

      Brolucizumab是一款全人源化单链抗体可变区片段。它能够以高亲和力与所有VEGF-A亚型相结合，并且抑制它们的功能以及VEGF受体的激活。抑制VEGF信号通路可以抑制新生血管病变的增长，清除视网膜水肿，并且改善患者的视力。

      在HAWK和HARRIER的3期临床试验中，brolucizumab达到了试验的主要终点和关键性次要终点，与常用湿性AMD疗法相比，在减少患者视网膜积液方面有更好的表现。诺华已经使用优先审评券递交了这款新药的生物制剂许可申请，预计今年第4季度有望推出这款治疗湿性AMD的新疗法。

      药物名：SEG101（crizanlizumab）

      适应症：镰刀细胞贫血症

      这款用于防止镰状细胞贫血症（SCD）患者的血管闭塞性危象（VOCs）的在研疗法去年获得FDA授予的突破性疗法认定。它通过与P选择素结合，阻碍多细胞粘连和聚集的产生，从而防止VOC发生。临床试验结果表明，与对照组相比，SEG101能够将不出现VOC的患者比例提高一倍以上。诺华预计在今年上半年完成监管申请的递交，在2020年上半年推出这款新疗法。

      药物名：Cosentyx（secukinumab）

      适应症：非放射性轴性脊柱关节炎

      Cosentyx是一款IL-17A抑制剂，IL-23/IL-17A在多种炎症性疾病中起到关键性作用，是多种重磅药物的靶点。它已经获得FDA批准治疗中重度斑块状银屑病，银屑病关节炎，以及强直性脊柱炎。诺华将致力进一步扩展该疗法的适应症范围。目前，使用该药物治疗非放射性轴性脊柱关节炎（non-radiographic axial spondyloarthritis, nr-axSpA）的3期临床试验正在进行中，预计今年第四季度获得结果。

      药物名：Entresto（sacubitril/valsartan）

      适应症：射血分数保留型心力衰竭（HFpEF）

      Entresto已经获得FDA批准用于治疗射血分数下降型心力衰竭（HFrEF，又名收缩性心力衰竭）患者。目前这一疗法在名为PARAGON-HF的3期临床试验中接受检验，治疗射血分数保留型心力衰竭（HFpEF，又名舒张性心力衰竭）患者。这是人数更多的一类心力衰竭患者。该项试验的数据预计在今年第三季度公布。诺华预计在今年第四季度递交监管申请，并且致力于将Entresto开发成为治疗所有心力衰竭类型患者的基础疗法。

      除了这些近几年有望上市的潜在重磅疗法，诺华公司高管还在会议上介绍了研发管线中多种创新疗法，以及该公司在癌症免疫疗法、基因和细胞疗法等方面的布局。诺华生物医学研究中心（NIBR）也介绍了该中心作为创新研发的引擎，在开发创新疗法方面的卓越表现。

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