2019年5月，欧美批准新药中孤儿药占据半壁江山，取代抗肿瘤药物成为新的研发热点。国内的注册审评格局趋势良好，相比进口器械，占明显优势。

       一、全球药品获批情况

       2019年5月药品审评数据发布，欧美批准新药中孤儿药占据半壁江山，取代抗肿瘤药物成为新的研发热点。

       为加快境外已上市临床急需新药的审批通道，国家药监局遴选了2批境外已上市的临床急需境外新药名单共74个，骨巨细胞瘤用药地舒单抗注射液、重组带状疱疹疫苗(CHO细胞)、丙肝治疗新药格卡瑞韦哌仑他韦片都于5月获批；2019年5月5日，国内豪森药业自主研发的一类新药孚来美成功上市。

       （一）美国FDA批准情况

       2019年以来，美国受理批准总数达457个，陆续已有44款NDA/BLA药品(不包含暂批药物)获批，相对往年较为平稳。

       图12010—2019年FDA批准药物情况

       2019年5月，FDA共批准药品74个，其中NDA/BLA批准7个（不包含暂批药物)，相对上月（批准总数106件，NDA/BLA 13件）批准数量显著减少, 其中有2个新分子实体和2个新活性成分药物被批准。

       表1 2019年5月FDA批准NDA/BLA列表

       获批的7款新药中孤儿药有4款，占57.1%，提示孤儿药研发备受FDA关注。其中有几款新药值得关注，具体情况如下：

       （1）5月24日，PIQRAY获得FDA批准，该产品是NOVARTIS研发的一种口服小分子PI3K抑制剂，与氟维司群联用用于治疗患有HR+/HER2-、PIK3CA-突变的晚期或转移性乳腺癌的绝经后妇女和男性患者。大约40%的HR+/HER2-晚期乳腺癌患者伴有PIK3CA基因突变，PI3K通路的改变与肿瘤恶化、治疗耐药性和疾病进展相关，PIQRAY是首个专门针对PIK3CA突变的HR+/HER2-晚期乳腺癌的治疗药物。

       （2）5月23日，SLYND获得FDA批准，该产品是Exeltis开发的一种口服避孕药，通过抑制排卵来降低怀孕风险，它是一种合成黄体酮，药理作用与天然孕酮相似。SLYND可以改善出血状况，具有更大的灵活性，能够保持避孕效果长达24小时，其临床疗效和安全性在一项超过3000多名患者参与的临床试验中得到了验证，试验结果显示，SLYND的临床疗效可与复方激素类避孕(CHCs)媲美，但参与实验的所有女性，包括高危人群，都没有发生过血栓栓塞。

       （3）5月17日，NAYZILAM获得FDA批准，该产品是一种苯二氮卓类药物，用于12岁及以上癫痫患者集群性发作的紧急治疗。此前Nayzilam(咪达 唑仑)获得FDA的孤儿药资格，它是首个也是唯一一个FDA批准的治疗癫痫集群性发作的鼻喷雾剂，允许非医疗专业人员在癫痫发作时及时对患者进行管理。确切作用机制尚不完全清楚，但据悉可能通过增强GAGB能神经元传递的活性，促进GABA与相应受体结合。Nayzilam于2018年6月被比利时的UCB公司以3.7亿美元收购，用于扩充其癫痫研发管线。

       （4）5月3日，VYNDAQEL获得FDA批准，该产品是FoldRx制药公司研发的一种口服转甲状腺素蛋白稳定剂，用于治疗成人转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变心脏病 (ATTR-CM)。ATTR-CM是一种罕见的致命性心脏病，VYNDAQEL是第一个且目前唯一获得FDA批准治疗ATTR-CM的药物。2010年，辉瑞通过收购FoldRx制药公司从而获得tafamidis，EMA在于2011年11月16日批准了VYNDAQEL在整个欧盟的上市许可。FDA授予VYNDAQEL孤儿药、快速通道、优先审评和突破性疗法认定，以帮助和鼓励这种罕见疾病药物的开发。

       （二）欧盟EMA批准情况

       截至2019年5月31日，EMA批准上市的药品共计25个，批准数量与往年相比有明显下降（36个）。新活性物质（New active substance，NAS）7个，较2018年同期有所减少，但较前几年相对平稳。见图2。

       图2 EMA历年批准药物情况

       2019年5月，EMA共批准了3个药品，包含新活性物质药2个、仿制药1个。见表2。

       表2 2019年5月EMA批准的药物列表

       5月获批产品中孤儿药2个，分别为Waylivra和Palynziq，具体情况如下：

       （1）5月2日，Waylivra获得EMA批准，该产品用于治疗家族性高乳糜微粒血症综合征（FCS）。Waylivra是一种反义寡核苷酸(ASO)抑制剂，通过减少ApoC-III的产生，从而调节血浆甘油三酯。Waylivr于2014年获得过EMA的孤儿药认定，FCS是一种非常罕见的具有毁灭性的疾病。它是由脂蛋白脂肪酶(LPL)功能受损引起，患者面临着急性胰 腺炎以及永久性器官损伤而引起的慢性并发症的潜在风险。据估计，全世界约有3000至5000人患有FCS，欧洲约有1000人患有FCS。

       （2）5月2日，Palynziq获得EMA批准，该产品用于无法充分控制血苯丙氨酸水平(血苯丙氨酸超过600μmol/L)的16岁及以上苯丙酮尿症(PKU)患者的治疗。Palynziq是一种由大肠杆菌产生的聚乙二醇化重组苯丙氨酸解氨酶 (rAvPAL)，用以替代缺失的苯丙氨酸羟化酶（PAH），以降低血液中苯丙氨酸的水平。Palynziq是一种新型酶替代疗法，曾获得FDA孤儿药认定，并于2018年在美国上市许可。

       （三）NMPA批准情况

       2019年5月，NMPA共批准药品上市52件，其中国产药品41件，进口药品11件。除去剂型后，共43个品种，获批产品类型分布情况见图3。

       图3 5月获批产品类型分布

       表3 5月获批品种超过2种的企业名单

       5月获批药品中，国产1类新药和进口1类新药各1个，临床急需境外已上市药品3个。其中通过CDE优先审评程序获批4个。见表4。

       表4 2019年5月NMPA批准的新药列表

       本月批准的药品中有几个值得关注，具体情况如下：

       （1）5月5日，聚乙二醇洛塞那肽注射液（商品名：孚来美?）获得1类创新药的上市许可，该产品是江苏豪森研发的长效GLP-1受体激动剂，可促进葡萄糖依赖的胰岛素分泌，用于成人改善2型糖尿病患者的血糖控制，只需每周注射1次。

       GLP-1受体激动剂类药物是近年来降糖药物的一个研发热点，豪森药业的聚乙二醇洛塞那肽注射液是国内首个获批的长效GLP-1制剂，此前获批的周制剂包括阿斯利康百达扬(艾塞那肽)和礼来的度易达（度拉糖肽），均为进口制剂，聚乙二醇洛塞那肽注射液的上市将为2型糖尿病患者提供新的治疗选择。

       （2）5月15日，达可替尼片（商品名：多泽润?）获NMPA批准，该产品是辉瑞公司研发的二代EGFR靶向药物，用于表皮生长因子受体（EGFR）19号外显子缺失突变或21号外显子L858R置换突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的一线治疗。多泽润?的获批是基于一项关键性国际多中心III期临床研究ARCHER-1050的积极数据，与吉非替尼相比，无进展生存期显著延长，死亡或疾病进展风险显著降低。此次获批在中国首次实现几乎与美国、欧洲、日本等国家的全球同步递交并获得监管部门的批准。

       （3）骨巨细胞瘤用药地舒单抗注射液、带状疱疹用药重组带状疱疹疫苗(CHO细胞)分别因罕见病用药、国内缺少对该病有效的预防和治疗手段被列入首批48个临床急需新药名单。

       （4）艾伯维的丙肝治疗新药格卡瑞韦哌仑他韦片（商品名：艾诺全），凭借“与现有治疗手段相比具有明显治疗优势”于2019年5月29日被列入CDE发布的“第二批临床急需境外新药名单”。

       国家药监局2018年开始对临床急需的境外已上市新药另设“高速通道”，加速罕见病以及严重危及生命疾病新药审评审批，截至目前，共发布了2批74个品种，已经批准了16个品种的进口注册。

       二、全球医疗器械获批情况

       根据2019年5月医疗器械审评数据，提示5月份国内注册审评格局趋势良好，相比进口器械有明显优势。国内自主研发的2个医疗器械获得创新医疗器械资格认定并进入特别审批通道。

       （一）美国FDA批准情况

       根据数据统计，2019年5月，FDA共批准252个产品，其中通过上市前通知510（k）途径上市248 个，包括一类器械14个，二类器械227个，未分类7个；通过上市前批准（PMA）途径上市的医疗器械产品4个。

       通过对510（k）上市前通知的器械根据美国医学专业用途进行分类，结果发现，矫形外科和心血管类产品获批上市最多，见图5。

       图5 2019年5月通过FDA 510（k）途径获批上市产品类型分布情况

       （二）境内批准情况

       1.医疗器械进入特别审批程序和优先审批程序情况

       2019年5月，共有2个医疗器械获得创新医疗器械资格认定并进入特别审批程序，分别是深圳硅基智能科技有限公司研发的糖尿病视网膜病变分析软件和苏州康多机器人有限公司研发的内窥镜手术系统。

       同时，有8个医疗器械被纳入医疗器械优先审批程序，其中进口1个，国产7个。杭州优思达生物技术有限公司研发的结核分枝杆菌复合群核酸检测试剂盒因“国家科技重大专项的医疗器械”而被纳入优先审批，美敦力的“传送鞘管”因“临床急需，且在我国尚无同品种产品获准注册的医疗器械”而被纳入优先审批。

       2.国家局批准首次注册医疗器械产品情况

       2019年5月，国家局共批准首次注册医疗器械产品 212个，其中境内第三类（含体外诊断试剂）医疗器械产品 57个；进口医疗器械产品155 个，包括一类103 个、二类 23 个和三类29个。

       截至2019年5月31日，各省级药品监管部门共批准境内第二类医疗器械注册321个，一类备案医疗器械364个，提示国内医疗器械的发展潜力良好。

       统计数据显示，体外诊断试剂数量最多，共227项，占25%，其中国产最多，有168项，占74%。该类别绝大部分是试剂盒、质控品和校准品等体外诊断分析试剂。除体外诊断试剂外，批准注册类别排前三位的分别为无源手术器械、注输、护理和防护器械和物理治疗器械。

       表5 2019年5月境内、进口医疗器械批准注册类别数目分布情况

       从地区分布上，境内注册产品生产企业主要集中在沿海经济较发达省份。其中，广东、浙江、上海和北京境内医疗器械注册数量较多。见图6。

       图6 境内获批器械区域分布

点击下图，观众预登记成功送20元话费