46款新药：2017年FDA新药上市数量刷新20年纪录

01月

46款新药：2017年FDA新药上市数量刷新20年纪录

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必须为FDA打call，截至2017年12月21号，FDA下属药物审评与研究中心（Center of Drug Evaluation and Research，CDER）总计批准46款新药上市，成功刷新20年审评纪录。

@微信官方，请给FDA局长也来一顶圣诞帽。算了，我P一个吧！大家圣诞节快乐！

CDER也在近日发布一年一度的药物审评报告，报告总结了2017年FDA药物审评审批的概况，这值得关注。毫无疑问，2017年又是一个"丰收年"，高水平完成了总计46款新药的上市审评，创20年新高。文章首先整体回顾了2017年FDA新药审评概况，然后笔者对46款药物中备受关注的几款药物做了重点的介绍，这11款药物被业内看好，有望成为未来的"重磅炸弹"。需要说明的是，文章所介绍的药物只包括CDER审批上市的药物，而并不包括生物制品审评与研究中心（Center for Biologics Evaluation and Research，CBER）审批通过的两款CAR-T细胞产品即，诺华公司的Kymriah（Tisagenlecleucel，CTL-019）和Kite Pharma公司的Yescarta（axicabtagene ciloleucel）。

一．2017年FDA新药审评概况：46个新分子实体，34个NDA，12个BLA

截至2017年12月21号，FDA下属CDER共计批准了46个新分子实体(new molecular entity , NME)，其中包含34个NDA，12个BLA，相较于2016年，2017年毫无疑问是一个"丰收年"，新药上市数量刷新20年纪录。该部分将会对FDA2017年新药审评做一个概览。

FDA 2017年新药审评概览

1. 46款：新药上市数量达到20年最高水平

截至发稿，2017年FDA总计批准46款药物上市，远高于2016年的22款，新药上市数量刷新20年纪录。数据显示，截至2017年12月05号，2017年FDA总计收到48个新分子实体上市申请（增加14%），106个非新分子实体申请（增加28%），232个补充申请（增加43%）。

FDA的工作依旧是卓有成效的，美国新活性分子（New Active Substances）的占比依旧是世界各个国家和地区中最高的，这跟美国监管部门的新药审评政策有着很大的关系。

2017年新分子实体一次获批率71%，同样处于历年高水平。

2. 快速通道、突破性疗法、优先审评为创新药的快速上市提供支持

FDA一向是世界创新药物审评的风向标，其创新药物的快速研发和审评监管政策具有非常重要的借鉴意义，如优先审评、突破性疗法、快速通道等。2017年上市的46款药物中，优先审评29个（70%），突破性疗法认定17个（43%），快速通道18个（45%）

3. 17个孤儿药：为生命延续奇迹

孤儿药的适应症患者是非常小的，也许少到千人，FDA一直致力于孤儿药创新药的加速批准，给孤儿药的审批开通绿色通道。数据显示，2017年总计17款药物属于孤儿药，罕见病适应症的数量也达到56个，属历年最多。

4. PDUFA 改革：创新药审评效率快速攀升

2017年8月18日，完成了《处方药付费法案PDUFA》的第六次修订，增加了沟通的高效性和灵活性，并对咨询委员会会议做了一定的调整。值得注意的是，2018财年《生物类似药使用者付费法案II》正式生效，生物类似药审批上市进入快通道。

2017年审批通过的46款药物，全部能够契合PDUFA日期，FDA审评的效率很高。

二．未来的"重磅炸弹"：这几款新药尤其值得关注

10亿美金是一个重磅炸弹药的一个重要标签，拥有一个"重磅炸弹"量级的药物对一个公司的具有非常重要的意义。2017年上半年已经获批药物中，有几款药物被投资者看好，Endpoint News同样预测Dupixent, Ocrevus, Durvalumab等药物2022年销售额预计将会超过10亿美金，成为重磅炸弹。

#数据源自《Orphan Drug Report 2017》

当然，2017年同样见证第一款CAR-T药物的获批，吉利德和诺华公司的想关CAR-T产品吸引着全球眼光，笔者期待文章能够给领域内的研究者带来2017年的新药审评概况，殷切期盼药物能够快速在中国上市。

附表：2017年上市新药信息汇总

商品名

通用名

公司

作用机制

适应症

批准时间

说明

Trulance

Plecanatide

Synergy

尿鸟苷素蛋白（uroguanylin）类似物，刺激流体分泌，改变粪便的稠度。

慢性特发性便秘

2017年01月19号

NDA,首个模拟体内尿鸟苷素蛋白（uroguanylin）功能的新型药物

Parsabiv

Etelcalcetide

安进

作用于钙敏受体，调控甲状旁腺激素分泌

继发性甲状旁腺功能亢进

2017年02月08号

NDA,唯一一个在患者每次透析结束时每周三次静脉注射给药的拟钙剂

Emflaza

Deflazacort

Marathon pharmaceuticals

皮质激素前药，活性代谢物，21-desDFZ，通过糖皮质激素发挥抗炎和免疫抑制效应作用

杜氏肌营养不良

2017年02月09号

NDA ,优先审评资格、快速通道资格、以及孤儿药认证

Siliq

Brodalumab

瓦兰特制药

靶向IL-17受体

中重度斑块性银屑病

2017年02月15号

BLA,药物为中度至重度斑块状银屑病患者提供了银屑病的另一种治疗选择

Xermelo

Telotristatethyl

莱斯康制药

作用于色氨酸羟化酶，降低发生腹泻的频率

类癌综合征腹泻

2017年02月28号

NDA, 快速通道，优先审评资格，孤儿药资格

Kisqali

Ribociclib

诺华

CDK4/6激酶的抑制剂

绝经后HR+/HER2-晚期或转移性乳腺癌

2017年03月13号

NDA,突破性疗法认定和优先审评资格

Xadago

Safinamide

Newron pharmaceuticals

单胺氧化酶（monoamine oxidase）- B选择性抑制剂，缓解帕金森病患者在“关闭”期的运动能力下降。

帕金森病

2017年03月21号

NDA,美国十多年来首个获批用于治疗帕金森病的新化学实体

Bavencio

Avelumab

默克／辉瑞

抗PD-L1单克隆抗体

转移默克尔细胞癌

2017年03月23号

BLA,全球首个获批治疗转移性默克尔细胞癌的抗PD-1/PD-L1免疫疗法；突破性药物资格、孤儿药地位和优先审查资格

Symproic

Naldemedine

Shionogi/purdue pharma

阿片受体拮抗剂，可治疗慢性非癌性疼痛成人患者由于使用阿片类药物而引起的便秘

阿片类药物引起的便秘

2017年03月23号

NDA,药物为慢性非癌性疼痛患者以及阿片类药物引起的便秘患者提供了一种安全有效的治疗选择

Zejula

Niraparib

TESARO

聚ADP核糖聚合酶（PARP）抑制剂，能抑制细胞对DNA损伤的修复

复发性上皮卵巢癌、输卵管癌、原发性腹膜癌

2017年03月27号

NDA,快速通道资格、突破性疗法认定以及优先审评资格，孤儿药。首款无需检查BRCA突变或其他生物标志物状况，能在临床上显著改善复发性卵巢癌患者的无进展生存期的PARP抑制剂

Dupixent

Dupilumab

赛诺菲

靶向于IL-4Rα，特异性抑制白细胞介素-4（IL-4）和白细胞介素-13（IL-13）的过度信号传导

特应性皮炎

2017年03月28号

BLA,优先审评，突破性疗法。首个获批用于控制不佳中重度湿疹患者的单克隆抗体药物

Ocrevus

Ocrelizumab

罗氏

靶向于CD20，人源化单克隆抗体

复发及原发进展型多发性硬化症

2017年03月28号

BLA,突破性疗法，快速通道，优先审评。

第一个用于原发进展型多发性硬化症的临床治疗药物

Austedo

deutetrabenazine

Teva

单胺囊泡转运体2（VMAT2）的口服小分子抑制剂

亨廷顿舞蹈症

2017年04月03号

NDA,

AUSTEDO™是FDA批准的首个氘代产品，也是第二个获得FDA批准的针对亨廷顿舞蹈症的药物，获得孤儿药资格认定，

Ingrezza

valbenazine

Neurocrine Biosciences

选择性的VMAT2抑制剂

治疗成人迟发性运动障碍

2017年04月11号

NDA,

突破性疗法认定，优先审评，快速通道。

FDA批准的首款治疗成人迟发性运动障碍患者的药物，

Brineura

cerliponase alfa

BioMarin Pharmaceutical

三肽基肽酶-1（TPP1）重组类似物

蜡样脂褐质沉积症

2017年04月27号

NDA,

首个通过FDA批准的治疗方案；孤儿药资格、优先审评资格和突破性疗法认定

Alunbrig

brigatinib

Takeda

ALK的强效抑制剂，抑制ALK以及ALK融合蛋白

用于治疗罹患间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性非小细胞肺癌

2017年04月28号

NDA,

突破性疗法认定，优先审评与孤儿药资格

Rydapt

midostaurin

诺华

抑制FLT3与KIT等在细胞生长过程中的多种关键酶，干扰癌细胞生长与增殖

FLT3阳性的急性骨髓性白血病

2017年04月28号

NDA,

第一款与化疗联用治疗急性骨髓性白血病的靶向疗法；获得突破性疗法认定、孤儿药资格，快速通道与优先审评资格

Tymlos

abaloparatide

Radius Health

甲状旁腺激素相关蛋白（PTHrP）的类似物，能与甲状旁腺受体1结合，从而起到调节代谢，促进骨骼形成

患有骨质疏松症风险的绝经后女性

2017年04月28号

NDA,

15年来美国上市的针对这一患者群体的首款成骨类合成代谢药物

Imfinzi

durvalumab

阿斯利康

靶点PD-L1单克隆抗体

铂为基础的标准方案治疗后出现疾病进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌（UC）患者

2017年05月01号

BLA,

第5款PD-1/PD-L1通路抗体，潜在重磅炸弹药物；获得突破性疗法认定，优先审评资格

Radicava

edaravone

MT Pharma America

神经保护剂，能强效清理自由基，使神经免于氧化应激和神经元凋亡

肌萎缩性侧索硬化

2017年05月05号

NDA,

FDA 22年来批准的首款ALS疗法;孤儿药资格

Kevzara

sarilumab

再生元/赛诺菲

靶向白细胞介素-6受体的人源化单克隆抗体

中度至重度风湿性关节炎

2017年05月22号

BLA,

EvaluatePharma发布报告，预计sarilumab在2020年的销售峰值将达到18亿美元

Baxdela

delafloxacin

Melinta

氟喹诺酮

易感细菌引起的急性细菌性皮肤和皮肤结构感染

2017年06月19号

NDA,优先审评。

具有阴离子特性，它在酸性环境下的细菌和细胞中积累是其它药物的10倍

BEVYXXA

betrixaban

Portola Pharmaceuticals

因子Xa抑制剂

静脉血栓

2017年06月23号

NDA

快速通道资格，及优先审评资格。

TREMFYA

guselkumab

强生

选择性靶向阻断细胞因子IL-23单克隆抗体，改善银屑病症状

银屑病

2017年07月13号

BLA，优先审评。

同类首款，唯一获得批准的选择性靶向阻断细胞因子IL-23的生物制剂疗法

Nerlynx

neratinib maleate

Puma Biotechnology

口服、不可逆、泛ErbB受体酪氨酸激酶抑制剂，能有效抑制ErbB1和ErbB2

HER2阳性早期乳腺癌成人患者的延长辅助治疗

2017年07月17号

NDA

首个获批用于这一类型乳腺癌的延长辅助疗法，辅助治疗对于乳腺癌的控制具有重要意义

Vosevi

sofosbuvir, velpatasvir and voxilaprevir

Gilead Sciences

NS5B/NS5A／NS3抑制剂

丙型肝炎病毒（HCV）成年患者

2017年07月18号

NDA，突破性疗法、优先审评。

直接抗病毒药物sofosbuvir或NS5A抑制剂经治的患者中，Vosevi是首个获得FDA批准的治疗方案

Idhifa

enasidenib

新基

异柠檬酸脱氢酶2抑制剂，可以抑制多种促进细胞增殖的酶的活性

携带异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）基因突变的成人复发或难治性急性髓系白血病

2017年08月01号

NDA，优先审评，孤儿药。同类首款针对IDH2的口服抑制剂

Mavyret

glecaprevir and pibrentasvir

艾伯维

NS3/4A／NS5A蛋白酶抑制剂

治疗所有6种亚型的慢性丙肝患者

2017年08月03号

NDA

突破性疗法认定，优先审评，

泛基因型疗法

Besponsa

inotuzumab ozogamicin

强生

CD22抗原单克隆抗体偶联卡奇霉素，靶向恶性B细胞，并释放出卡奇霉素，以杀伤癌细胞

成人复发或难治性B细胞前体急性淋巴白血病

2017年08月17号

BLA

突破性疗法，优先评审资格以及孤儿药

Vabomere

meropenem and vaborbactam

Rempex Pharmaceuticals

meropenem一种青霉烯抗菌药物，可以抑制细胞壁合成；vaborbactam是一种β-内酰胺酶抑制剂，保护美罗培南不受某些丝氨酸β-内酰胺酶的降解

复杂性尿路感染（cUTI）的患者，其中包括由特定细菌感染引起的肾盂肾炎患者

2017年08月29号

NDA，优先审评

复方为复杂性尿路感染患者提供了一种治疗方案

benznidazole

CHEMO RESEARCH SL

产生自由基，自由基能够破坏寄生虫的DNA或细胞

2至12岁患有查加斯病(Chagas disease)的儿童患者

2017年08月29号

NDA

优先审评资格和孤儿药资格

Aliqopa

copanlisib

Bayer Healthcare Pharmaceuticals

PI3K抑制剂，能抑制PI3K-α和PI3K-δ两种激酶亚型，该细胞通路的控制能够抑制细胞生长、存活和代谢。

复发性滤泡性淋巴瘤，且已经接受了至少两次系统疗法的成人患者

2017年09月14号

NDA

优先审评资格，孤儿药

Solosec

secnidazole

Symbiomix Therapeutics

能够抑制DNA的合成，讲解已合成的DNA，破坏DNA的双螺旋结构或阻断其转录复制，从而使细胞死亡

成年女性的细菌性阴道炎

2017年09月15号

NDA，优先审评，快速通道

同类首款，唯一一款治疗该疾病的单剂口服疗法

Verzenio

abemaciclib

礼来

CDK4/6抑制剂，选择性抑制细胞周期蛋白依赖性激酶4和6（CDK4/6），恢复细胞周期控制，阻断肿瘤细胞增殖

荷尔蒙受体阳性，HER2阴性的晚期或复发乳腺癌

NDA

突破性疗法认定与优先审评资格

Calquence

acalabrutinib

阿斯利康

Bruton酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，Calquence能阻断癌细胞用于增殖和扩散所需的酶

套细胞淋巴瘤（mantle cell lymphoma）且曾接受过至少一次治疗的成人患者

2017年10月31号

NDA

优先审评资格、突破性疗法认定和孤儿药资格

Vyzulta

latanoprostene bunod ophthalmic solution

Valeant

前列腺素类似物，拉坦前列素酸（latanoprost acid）能作用于葡萄膜巩膜通路，促进房水的排出；丁二醇单硝酸酯（butanediol mononitrate）则能释放一氧化氮，促进房水排出

成人开角型青光眼，高眼压症

2017年11月02号

NDA;

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