2015年FDA新药批准数量持续飙升。FDA下属药品评价和研究中心（CDER，负责小分子和抗体类药物）在2015年共批准了45个新药。
相比2014年的41个新药，2015年新药获批数量进一步增加，为近19年来的新高（图1，表1）。
图1：1993年来的新药获批数量。仅包括CDER获批新药。CBER批准的药物未包括在其中。NME：新分子实体。BLA：生物制剂许可证申请。
相比2005年~2009年的22个新药/年（新药批准数量较低），2015年获批新药数量翻了一番。2015年的获批新药也同时具有巨大商业潜力。
BCG针对CDER和生物制品评价和研究中心（CBER，表2）获批上市的一系列“治疗性新药”年度分析后指出，2015年获批新药的预计销售额为9亿美元。
这一预计销售额相比2014年的14亿美元有所下降。
在2014年，FDA批准了吉利德科学（Gilead）丙肝复方Harvoni（销售额创历史新高）和另两个众所期待的肿瘤免疫治疗药物上市。
据估计，2015年获批新药的平均销售额将比2009年获批新药增加50%以上（图2）。
图2：2005年以来的汇总药品销售额。汇总药品销售额由BCG统计。NTD：新型治疗药物。
BCG高级合伙人Michael Ringel指出：「2015又是伟大的一年。整个新药领域正从2009年的低谷中不断向上恢复和攀升，这不仅表现在新药获批数量上，也体现在销售额上。」
这45个获批新药中，有16个（36%）具有重磅潜力（图3）。
图3：2015年获批新药中的重磅新药。NME：新分子实体。BLA：生物制剂许可证申请。
让数据说话
从疾病来看，肿瘤仍然是新药产出最大领域（图4）。2015年，FDA共批准了14个（31%）肿瘤新药。过去4年中，有3年肿瘤新药获批数量均超过了总获批新药的30%以上（除了2014年，肿瘤新药只有22%）。
图4: 获批药物治疗领域
特别是多发性骨髓瘤，去年有4个新药获批，包括首次问世的2个抗体治疗药物。CBER还批准了安进（Amgen）的Talimogene Laherparepvec上市，这是首个获批的肿瘤杀伤病毒药物。
根据BCG分析，相比过去几年，2015年获批肿瘤新药的综合价值有所下滑。
2015年最具商业价值的肿瘤新药是辉瑞（Pfizer）推出的首创新药：细胞周期依赖性激酶4（CDK4）/CDK6抑制剂，预计可达48亿美元的销量额。
2015年的其他重磅新药包括3个可由家庭医师直接开具（而不是专科医师）的新药。
BCG高级合伙人Ulrik Schulze 指出：「这事实上相当不寻常，因为这个领域的新药研发相对较少」。
诺华（Novaris）的Entresto，是sacubitril和缬沙坦的联合制剂，用于治疗慢性心衰，预计全球销售额可达50亿美元。
基于如此高的全球销售额，Entresto的定价可能欲破常规，将按药效进行定价。
另两个可能获得巨大经济效益的降脂药物也较快得到批准，分别是：由赛诺菲（Sanofi）和再生元（Regeneron）共同研发的首创新药前蛋白转化酶枯草溶菌素9（PCSK9）抑制剂以及安进（Amgen）研发的evolocumab。
这两种新药的问世也进一步证明了使用人类遗传学作为治疗靶点的益处。
孤儿药是用于治疗罕见病的药物，其获批数量在2015年也达到了高峰。2015年CDER共批准了27个（47%）孤儿药，相较2014年的17个（41%）和2013年的9个（33%）显著上升。
和2014年一样，超过半数获批的孤儿药为肿瘤药物，这提示肿瘤治疗正变得越来越细致和具体。
虽然突破性药物项目成立只有3年，但是2015年突破性新药获批数量与2014年类似。2015年CDER批准了10个（22%）突破性新药，2014年批准了9个（22%）。
CDER新药办公室主任John Jenkins在新药批准十二月报告中指出，突破性新药获批数量和比例保持稳定。
5个获批的突破性新药（50%）有重磅潜力。2014年为6个（66%）。
药物申请驳回率空前的低。到2015年11月底，CDER只驳回了两个新药。相比之下，2009年CDER在1年中共驳回了22个新药。
Jenkins说：“CDER并未降低其审批标准，并未人云亦云”。Jenkins认为驳回率的降低是因为与药厂的沟通增多、申请流程的改善、针对性更强的孤儿药所共同造成。
2016年可能又将是一个批准大年。2015年，FDA共收到了50个新分子实体（NME）申请和生物制剂许可证申请（BLA）（2014年为41个）。估计，其中有相当一部分会在2016年获批上市。
2016年的新药可能包括：第一个用于治疗Duchenne型肌营养不良症的外显子跳跃药物、B细胞淋巴瘤2（BCL-2）抑制剂的首创新药以及抗PDL1（程序性细胞死亡1配体1）抗体（表3）。
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