近日，笔者从业内人士处得知，正大天晴"史上最重磅"1类新药安罗替尼第2个适应症-软组织肉瘤以Ⅱ期临床数据申报上市。而就在5月10日，安罗替尼刚刚以三线治疗非小细胞肺癌（NSCLC）适应症获批上市。

       第1个适应症-三线治疗NSCLC刚刚获批上市

       盐酸安罗替尼是由正大天晴自主研发的1类新药，也是迄今为止投入最多的抗癌药。该药具备两大独特优势：一方面，盐酸安罗替尼是一种新型小分子多靶点酪氨酸激酶抑制剂（TKI），能有效抑制VEGFR、PDGFR、FGFR、c-Kit、Met等激酶，具有抗肿瘤血管生成和抑制肿瘤生长的双重作用，其适应症特别广泛，可以用于肺癌、结直肠癌、肾癌、软组织肉瘤、甲状腺癌、胃癌等的治疗；另一方面，该药"服二停一"的给药方式也比较独特，连两周停一周这种给药方式可使血药浓度稳定维持在治疗窗之内。

       关于安罗替尼三线治疗NSCLC获批上市的详细情况，请参阅笔者之前写的一篇文章"正大天晴'史上最重磅'1类新药安罗替尼获批上市"。

       国内晚期软组织肉瘤二线治疗基本空白

       软组织肉瘤（soft tissue sarcoma，STS）是一组起源于间叶组织的恶性肿瘤，约占成人恶性肿瘤的1.5%-3%，儿童恶性肿瘤中比例则相对较高，占到15%。对于大多数人来说这是一个比较陌生的疾病，青年魏则西就是罹患的软组织肉瘤。

       晚期软组织肉瘤一线治疗中，含阿霉素（多柔比星，ADM）的化疗方案是大多数软组织肉瘤的标准方案，经治患者的总生存期为 12～16个月。而对于一线化疗失败的患者，国内尚无标准的二线治疗选择，可及的治疗药物也寥寥无几。培唑帕尼是美国FDA批准的唯一一个用于治疗软组织肉瘤的靶向治疗药物，但在我国仅批准用于肾癌治疗。

       关于安罗替尼二线治疗软组织肉瘤的详细情况，请参阅笔者之前写的一篇文章"正大天晴2018年最受关注1类新药！安罗替尼第二个适应症-软组织肉瘤即将报产"。

       第2个适应症-二线治疗软组织肉瘤申报上市

       据业内人士透露，此次安罗替尼软组织肉瘤以Ⅱ期临床数据申报上市。在Ⅱ期研究结束后，正大天晴开展了新的ⅡB期研究来进一步验证安罗替尼的疗效，即一项安罗替尼治疗软组织肉瘤安慰剂对照、随机双盲、多中心的临床研究，ⅡB期临床结果如下表所示：

       该临床数据来源于2018年ASCO年会上，中国医学科学院肿瘤医院的依荷芭丽·迟教授代表研究团队所作的一项题为"安罗替尼治疗转移性软组织肉瘤的随机、双盲、安慰剂对照、多中心临床试验"（摘要号11503）的口头报告。

       值得一提的是，除了2016年、2018年两年入选ASCO口头报告外，安罗替尼在2017年6月曾获得美国FDA授予的软组织肉瘤孤儿药资格。

       恒瑞阿帕替尼也跃跃欲试

       除了安罗替尼外，恒瑞的阿帕替尼也跃跃欲试。由上海市第六人民医院姚阳教授团队领衔的NCT03064243 研究-阿帕替尼治疗原发性化疗失败的晚期软组织肉瘤的安全性和有效性的结果也在今年的ASCO年会上壁报展出。

       该研究由国内十一家肉瘤顶级专业团队组成，计划入组57例患者，目前入组已基本结束。截至2018年1月16日（入组8个月），该项研究共招募35名患者，所有患者均为组织学确认的软组织肉瘤患者，且在过去的六个月内经历过化疗失败。其中腺泡状软组织肉瘤（20%）、平滑肌肉瘤（17%）和脂肪肉瘤（12%）是占比前三位的亚型。所有入组患者每天口服剂量为500 mg的阿帕替尼，以28天为一个治疗周期，直至出现疾病进展，死亡或毒性不可耐受。在疗效评价方面，研究者选取主要研究终点为6个月无进展生存（PFS）的比率。药物安全性方面则主要观察了药物的总体不良反应发生率以及3级和3级以上严重不良反应事件的比例。

       笔者将持续为您关注安罗替尼的上市情况。

       作者简介：菜菜，上海交通大学药学硕士，曾工作于科学技术情报研究所，现为药监系统从业人员，擅长解读行业法规、最新药研动态等。