近几年，很多免疫疗法都在开发肝癌适应症，包括PD-1抑制剂、PD-L1抑制剂和CTLA-4抑制剂等，目前研究最成功的是PD-1抑制剂。，CheckMate-040研究在肝癌免疫治疗发展历程中起到了关键性作用。正是基于这项I/II期开放、多中心、单臂研究的结果，纳武利尤单抗成为首个也是目前唯一获美国FDA批准用于晚期HCC治疗的免疫肿瘤药物，为之前接受过索拉非尼治疗的HCC患者提供了新的治疗选择。

CheckMate-040研究显示，纳武利尤单抗的长期生存获益、肿瘤缓解率和缓解持续时间都很出色：长期生存达到28.6个月(未接受过索拉非尼)和15.6个月(接受过索拉非尼);肿瘤缓解率达到20%(未接受过索拉非尼)和14%~19%(接受过索拉非尼);缓解持续时间达到17个月(未接受过索拉非尼)和16.6~19个月(接受过索拉非尼)。不同PD-L1表达状态的患者都能从纳武利尤单抗中获益。在安全性方面，3~4级治疗相关不良反应为29%(未接受过索拉非尼)和18%(接受过索拉非尼)，安全性可控可逆。在此次研究中，中国人在内的亚洲患者近50%，接受过索拉非尼治疗的亚洲人群和ITT人群的治疗反应和生存率是相当的，其中1/3(34.5%)亚洲患者生存超过2年。

既往的抗血管生成药物有效率大概在5%，免疫疗法使其上升至15%~20%，这是一个很大的进步。一旦免疫治疗起效，疗效持续时间会非常长，且不良反应相对容易控制。免疫疗法为肝癌治疗打开了一扇“新的窗户”，这一治疗模式将引领未来肝癌治疗的方向。