CDE发布通知，遴选出第二批30个境外已上市的临床急需新药名单。去年的8月8日，CDE发布了第一批48个临床急需境外新药名单。这两批78个临床急需药品的适应症主要集中在肿瘤、儿童用药以及罕见性疾病领域。

       临床急需境外新药，主要是指近年来已经在美国、欧盟或日本批准上市而我国尚未上市的，用于罕见病治疗的新药及用于防治严重危及生命或严重影响生活质量的疾病，且尚无有效治疗手段或具有明显临床优势的新药。

       为促进临床急需境外新药在我国上市，2018年6月20日的国务院常务会议提出，有序加快境外已上市新药在境内上市审批，对治疗罕见病的药品和防治严重危及生命疾病的部分药品简化上市要求。同年10月31日，国家药监局会同国家卫生健康委员会发布《临床急需境外新药审评审批工作程序》及申报资料要求，建立专门通道对临床急需境外上市新药审评审批，对罕见病治疗药品和其他境外新药分别承诺在3个月、6个月内审结。

       自首批名单发布之后已经过去8个月的时间，这些药品的“落地”情况如何？根据医药魔方PharmaGo的数据，目前已经有12个指定的临床急需新药在中国获批，另有2个处于在审批状态。

       已经在中国获批的临床急需境外新药

       与此同时，也有23个新药尚未见在中国进行申报。除了部分品种是市场因素外，还有不少品种可能是因为企业是小型Biotech，缺少中国合作伙伴帮助项目在中国落地。考虑到中国对这些临床急需新药在研发注册方面的鼓励政策，特别是一些不存在人种差异的品种，可以拿境外数据在国内免临床直接上市，可以说是国内企业比较理想的引进合作标的。

       未在中国申报的临床急需境外新药

       下面简单介绍一下已经在中国上市的12个临床急需境外新药。

       司库奇尤单抗

       诺华于4月1日宣布其临床急需境外新药司库奇尤单抗近日获得NMPA的批准，用于治疗符合系统治疗或光疗指征的中度至重度斑块状银屑病的成年患者。该品种是全球第一个上市的靶向白介素-17A（IL-17A）的药物，是银屑病治疗的新突破。

       诺西那生钠注射液

       2019年2月28日，Biogen宣布诺西那生钠注射液（Spinraza）正式获得NMPA批准，用于治疗5q脊髓性肌萎缩症 (SMA)。5q SMA约占所有SMA病例的95%，该病是导致婴儿死亡的主要遗传原因，其特点是进行性、使人衰弱的肌肉无力。

       诺西那生钠注射液是一种反义寡核苷酸（ASO），采用Ionis的专有反义技术开发。2018年5月，SMA被列入中国国家卫生健康委员会等部门联合制定的《第一批罕见病目录》，同年9月，诺西那生钠注射液作为已在境外上市且临床急需的罕见病治疗新药被国家药品监督管理局纳入优先审评审批程序。

       司来帕格片

       肺动脉高压在血流动力学上被定义为：肺部毛细血管或左心房压均正常(<15mmHg)，而静息时平均肺动脉压高于25mmHg。司来帕格片是一种口服有效、高选择性和长效的非前列腺素类前列环素受体（IP受体）激动剂，可改善损伤的肺动脉内皮依赖性舒张，并可能抑制人肺平滑肌细胞的增殖、肺血管壁的增厚。去年12月7日，NMPA批准了该品种进口注册，用于治疗肺动脉高压以延缓疾病进展及降低因肺动脉高压而住院的风险。

       索磷布韦来迪派韦

       Harvoni（索磷布韦来迪派韦）是吉利德2014年10月在美国上市的第2款口服丙肝新药，适用于基因1,4,5,6型慢性丙肝感染。该品种于去年12月在国内获批，是吉利德公司在中国获批的第三款丙肝新药（索磷布韦片，索磷布韦/维帕他韦）。

       依库珠单抗

       2018年9月5日，依库珠单抗通过豁免注册临床试验获得NMPA批准用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）。PNH和aHUS属于全球罕见疾病，前者是一种血细胞表面内源性补体抑制物的获得性造血干细胞克隆性疾病；后者与遗传性或获得性的补体途径失调相关。

       依洛尤单抗

       Repatha是首个在中国上市的 PCSK9类降脂药，用于治疗成人或12岁以上青少年纯合子型家族性高胆固醇血症（HoFH）。PCSK9，中文全称前蛋白转化酶枯草溶菌素 9型，能够与低密度脂蛋白受体（LDLR）结合，降低肝 脏从血液中清除低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C，也称坏胆固醇）的能力。

       奥拉帕利

       奥拉帕利是全球首个、也是中国目前唯一一个获批上市的PARP抑制剂。PARP全称是多聚腺苷二磷酸核糖聚合酶，参与DNA断链修复。健康细胞内存在多条修复断链DNA的信号通路，单纯抑制PARP对健康细胞的毒性不会太大，但是对于某些肿瘤细胞，由于特定基因突变（比如BRCA突变）会破坏其他DNA修复通路，从而会对PARP抑制剂格外敏感。

       艾乐替尼

       间变性淋巴瘤激酶（ALK）是肺癌中继EGFR后第二类明确的常见驱动基因。艾乐替尼目前是Best in class的ALK抑制剂。罗氏2018年8月12日宣布，NMPA正式批准了罗氏艾乐替尼的进口注册申请，用于治疗ALK阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌。

       哌柏西利

       Ibrance（哌柏西利, palbociclib）是一种细胞周期蛋白依赖性激酶4/6（CDK4/6）抑制剂，最早在2015年2月3日获得FDA加速批准上市。 2018年8月6日，NMPA正式批准Ibrance上市，联合芳香酶抑制剂用于HR+、HER2-局部晚期或转移性乳腺患者的初始治疗。

       艾考恩丙替片

       2018年8月，NMPA批准吉利德公司艾考恩丙替片（E/C/F/TAF）用于治疗HIV-1感染。该产品是中国首个批准的基于TAF/FTC、用于治疗HIV的单一片剂（STR）方案，是可用于治疗感染HIV-1的成年和青少年（12岁以上，体重超过35公斤）的完整方案，没有出现对整合酶抑制剂类药物、恩曲他滨或替诺福韦耐药相关的已知突变。

       帕博利珠单抗

       3月28日，Keytruda新适应症的上市申请（JXSS1800018）获得国家药品监督管理局批准，联合培美曲塞、顺铂一线治疗EGFR和ALK阴性的转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）。

       去年7月，Keytruda被国家药监局批准作为黑色素瘤的二线疗法上市，是国内第2家上市的PD-1/PD-L1药物。此次获批后，Keytruda成为中国首个获批用于肺癌的PD1一线疗法，也是首个在中国获批两个适应症的PD-1药物。

       特立氟胺

       多发性硬化是一种罕见病，由于患者自身免疫系统病变，引起神经髓鞘的破损和剥落，致使脊髓、大脑及视神经功能受到损害，患者的神经系统残疾逐渐加重，以致丧失自理能力、失明甚至失去生命。该疾病于去年5月被纳入我国《第一批罕见病目录》。在国家审评审批改革政策的支持下，特立氟胺片于2018年7月18日获批上市，成为我国首个多发性硬化的治疗药物。

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