百济神州8月27日宣布，中国国家药品监督管理局（CDA）已受理zanubrutinib（BTK抑制剂）作为针对复发/难治性套细胞淋巴瘤（MCL）患者潜在疗法的新药申请（NDA）。Zanubrutinib由百济神州位于中国北京的科研中心发现，目前百济神州正在全球范围对其作为单药及与其他疗法联合用药治疗多种血液恶性肿瘤进行开发。

       百济神州提交此项NDA主要是基于针对86位复发或难治性中国MCL患者以每次160mg、每日两次剂量进行的单臂关键性2期临床试验结果。对这项试验疗效数据的独立评审结果显示总缓解率（ORR）为84%，包括59%的病人达到完全缓解。在中位随访时间为8.3个月的情况下，中位缓解持续时间尚未达到，因为研究中超过一半有缓解的患者仍对治疗有响应。安全性与先前公布的zanubrutinib临床数据一致。此项临床试验的完整数据计划在一场近期的医学会议上公布。

       布鲁顿酪氨酸蛋白激酶（Bruton’s tyrosine kinase，BTK）是B细胞受体通路重要信号分子，在B淋巴细胞的各个发育阶段表达 ,参与调控B细胞的增殖、分化与凋亡，在恶性B细胞的生存及扩散中起着重要作用，是目前临床研究治疗B细胞类肿瘤及B细胞类免疫疾病的研究热点。

       BCR/BTK信号通路

       依布替尼是全球最早上市的BTK抑制剂，2013年11月被FDA批准，目前已上市适应症包括慢性淋巴细胞白血病 、小淋巴细胞性淋巴瘤 、套细胞淋巴瘤 、Waldenstr?m巨球蛋白血症。2018上半年，依布替尼的全球销售额为28.19亿美元。阿斯利康acalabrutinib 是全球第2个上市的BTK抑制剂。百济神州zanubrutinib有望成为全球第3个上市的BTK抑制剂。

       百济神州创始人、首席执行官兼董事长欧雷强先生评论道：“我们对我们的团队感到自豪，同时也感谢中国的临床研究者及患者，是他们让zanubrutinib的首次监管申请成为可能。这是百济神州的第一个NDA，也是公司的一个重大里程碑。我们期待提交更多zanubrutinib以及在研抗PD-1抗体替雷利珠单抗的监管申请。”

       百济神州中国区总经理兼公司总裁吴晓滨博士表示：“基于zanubrutinib迄今在临床试验中观察到的缓解深度和持久度，我们相信zanubrutinib是一款具有潜在差异性的BTK抑制剂。我们希望zanubrutinib，如果获批，能作为中国MCL患者的一种有价值和重要的治疗选择。”

       百济神州全球药政事务负责人闫小军补充道：“我们为CDA受理zanubrutinib用于治疗MCL患者的新药申请以及作为一类新药申请进行审理感到兴奋。这类新药申请专门针对第一次在中国进行全球监管评审的药物。我们期待与CDA在对zanubrutinib完成全面评估过程中合作。”